目的 神经母细胞瘤(NB)为小儿常见恶性肿瘤.MYCN基因高扩增NB细胞对TRAIL诱导凋亡多有抵抗.我们以MYCN基因高扩增NB细胞株为研究对象,抑制其MYCN基因的表达,探讨其对TRAIL诱导凋亡有无增强作用.方法 构建MYCN siRNA,转染NB细胞株SK-N-BE(2),抑制MYCN基因表达后,Western-blot法检测SK-N-BE(2)细胞Bcl-2、Bcl-xL、Bid、DR4、DR5表达的变化,ELISA法检测细胞凋亡.结果 转染MYCN siRNA的SK-N-BE(2)细胞中MY-CN基因表达显著降低(P<0.05).MYCN基因表达抑制后,sK-N-BE(2)细胞DR5、Bid表达增高(P<0.05),Bcl-2、Bcl-xL表达降低(P<0.05),DR4表达无变化(P>0.05),TRAIL诱导细胞凋亡显著增强(P<0.05).结论 MYCN基因表达抑制后,可调控Bcl家族中相关蛋白、DR5的表达,促进TRAIL诱导NB细胞凋亡.
作者:王俊;吕凡;邬文杰;王雅杰 刊期: 2013年第01期
目的 分析22例急性白血病合并中枢神经系统白血病(CNSL)患儿的住院资料,为CNSL诊治提供参考.方法 分析22例儿童CNSL的临床特征、实验室检查及预后.结果 在303例儿重急性白血病中发生CNSL 22例,发生率7.3%,其中急性淋巴细胞白血病(ALL)18例,急性混合型白血病(MPAL)1例,急性髓细胞白血病(AML)3例;在18例ALL中,B-ALL 11例.T-ALL 7例,T-ALL合并CNSL发生率(22.6%)高于B-ALL(5.6%);CNSL常见临床表现有头痛、呕吐、惊厥及瘫痪等;CNSL预后差,死亡率高.结论 CNSL是急性白血病复发的主要原因之一,根据危险度来预防和治疗CNSL是关键.
作者:方希敏;陈敏;曾炜炜;潘夏蓁;李原 刊期: 2013年第01期
目的 观察大剂量短疗程泼尼松(Pred)疗法对儿童急性免疫性血小板减少症(ITP)的疗效.方法 162例ITP患儿根据治疗方法不同随机分为大剂量静脉丙种球蛋白+甲基泼尼松龙组(IVIG+MP)、静脉丙种球蛋白组(IVIG)、甲基泼尼松龙组(MP)与Predl组.IVIG+MP组41例,采用IVIG(1g/kg,共1次)+MP[10 mg/(kg·d),每3天减半量,共9 d]冲击治疗,继之口服Pred[1.5~2.0 mg/(kg·d)],并逐渐减量维持治疗;IVIG组39例,采用丙种球蛋白(1 g/kg,共1次)冲击治疗,继之口服Pred[1.5~2.0 mg/(kg·d)]并逐渐减量维持治疗;MP组40例,采用MP[10 mg/(kg·d),每3天减半量,共9 d]冲击治疗,继之口服Pred[1.5~2.0 mg/(kg·d)]并逐渐减量维持治疗;Pred组42例,采用口服Pred[4 mg/(kg·d),共4 d]治疗后停药,无减量维持治疗.比较各组治疗前后血小板数、治疗有效率、不良反应发生率及药费支出.结果 各治疗组治疗前后血小板数及治疗有效率差异无显著性,IVIG+MP组、IVIG组、MP组治疗不良反应发生率及药费支出均高于Pred组.结论 大剂量短疗程Pred疗法治疗儿童急性ITP能有效提升血小板计数,有效率与IVIG及MP冲击治疗相比差异无显著性,不良反应少,花费低.
作者:王娴静;邹湘;赵晓武 刊期: 2013年第01期
目的 探讨使用抗胸腺细胞球蛋白(ATC)治疗后出现少见血清病反应一急性肺损伤(ALI)的临床特点,以提高对本病的认识.方法 回顾性分析1例重型再生障碍性贫血患儿第二次使用ATG后合并ALI的临床资料,并对相关文献进行复习.结果 本例患儿于第二次使用ATG后10 d,出现发热、关节痛、肌痛、皮疹等临床表现,伴随突发烦躁、呼吸困难、低氧血症,肺部CT提示双肺弥漫毛玻璃影,临床诊断为ALI,应用甲泼尼龙治疗好转.通过文献检索发现8例类似报道,病死率较高.结论 早期诊断和及时应用糖皮质激素治疗对于ATG相关ALI至关重要.
作者:郭晔;王书春;杨文钰;竺晓凡 刊期: 2013年第01期
目的 了解药物zebularine对白血病细胞株Jurkat、K562细胞p53基因表达的影响,探讨其作用机制及在白血病基因治疗中的价值.方法 根据zebularine作用终浓度将白血病细胞株Jurkat、K562各分为3组:对照组、250 sμmoL/L组、500μmol/L组,分别用RT-PCR、Westem-blot方法 检测Jurkat、K562细胞在药物干预48 h后p53 mRNA和蛋白的表达情况.根据检测结果,探讨其作用机制及应用价值.结果在zebularine干预48 h后,在对照组和250μmol/L组均检测不到p53mRNA表达,而在500 μmol/L组中检测到有p53mRNA表达,差异有显著性(P<0.05);6组细胞样品中均检测到p53蛋白表达,在500 μmol/L组中表达上升,差异有显著性(P<0.05).结论 Zebularine可促进Jurkat、K562白血病细胞株p53的表达,并有一定的浓度依赖性,提示zebula-rine的干预激活了p53的表达,为zebularine治疗白血病提供了实验室依据.
作者:伍艳鹏;贺湘玲;邹惠;游亚兰 刊期: 2013年第01期
目的 探讨重组人凝血因子Ⅷ(FⅧ)长期小剂量次级预防重度血友病A患儿关节出血的疗效与相关因素.方法 对2010年4月1日-2011年4月1日我院16位2~16岁重度血友病A患儿进行FⅧ预防性静脉输注(每次5~15 u/kg,间隔3 d),记录治疗前1年与治疗后1年的关节出血次数,同一关节反复出血的情况,治疗前后FⅧ抑制物产生情况,梅毒、艾滋病、乙肝、丙肝、丁肝、戊肝感染情况及肝功能变化.结果 治疗前1年关节出血次数为(29.69±4.48),治疗后1年关节出血次数为(10.94±3.30)次,治疗前后比较差异有显著性(P<0.01).治疗前靶关节出血发生率为45.2%,治疗后靶关节出血发生率为14.6%,治疗前后比较差异有显著性(P<0.01).治疗后FⅧ抑制物产生率为12.5%,产生率低及抗体滴度低,治疗前后梅毒、艾滋病、乙肝、丙肝、丁肝、戊肝均阴性,肝功能正常.结论 FⅧ长期小剂量次级预防输注可有效减少中重度血友病A患儿关节出血次数,同时可有效减少靶关节出血发生率,从而在一定程度上保护关节的功能,且FⅧ抑制物产生率及滴度低,无相关疾病传播,安全可靠.
作者:温红;郭碧赟 刊期: 2013年第01期
目的 分析儿童噬血细胞综合征(HPS)的临床特征及影响预后的危险因素,以提高本病的早期诊断率,减少误诊.方法 回顾性分析54例儿童HPS的病因、临床特征、实验室检查结果及转归.结果 54例患儿均以发热为首发症状(100%),其余临床表现按发生率多少依次为脾脏肿大、肝脏肿大、淋巴结肿大、黄疸、多浆膜腔积液、水肿、呼吸系统症状、消化道出血、皮疹、泌尿系出血、中枢神经系统症状.实验室检查以肝功能异常为突出(100%),以酶学(ALT、LDH、AST)改变为主(100%),其后依次为骨髓见噬血细胞、外周血至少两系细胞减少、高甘油三酯血症、血清铁蛋白升高、低纤维蛋白原血症、NK细胞活性降低、肾功能异常.病因分析显示,感染相关性(IAHS)占72%,以EB病毒相关性噬血细胞综合征(EBV-AHS)多,占IAHS的82%.54例HPS患儿中,自动出院19例(随访中16例死亡),接受治疗35例,9例(26%)死亡,21例治愈或有效(60%),5例正在治疗中.死亡25例中,IAHS19例(EBV感染17例,败血症2例),恶性肿瘤2例,原因不明者4例.单因素分析显示发病年龄、EBV感染、血小板计数降低、LDH和ALT水平升高与患儿死亡有关.将以上因素进行Logistic多因素分析,显示EBV感染、血小板降低、ALT升高是噬血细胞综合征患儿死亡的独立危险因素.结论 HPS由多种病因所致,临床表现多样,预后凶险.病因分析,EBV-AHS占首位.EBV感染、PLT计数、ALT水平是影响HPS预后的独立危险因素,采用HLH-04方案治疗有助于提高HPS患儿的生存率.
作者:王华;高文瑾;刘安生;庞菊萍 刊期: 2013年第01期
特发性血小板减少性紫癜(idiopathic thrombo-cytopenia purpura,ITP)是儿童中常见的出血性疾病,由于其发病机制已明确与免疫相关,且大多数病人临床观察没有明显的出血症状,欧洲血液病协会科研工作组在2007年7月意大利国际会议上将其正式更名为免疫性血小板减少症(immune thrombo-cytopenia,ITP)[1]..
作者:马洁;吴润晖 刊期: 2013年第01期
再生障碍性贫血(aplastic anemia,AA,再障),是由多种已知或未知因素所导致骨髓再生低下和全血细胞减少,并具有潜在的骨髓恶性增殖性疾病的一组综合征.临床上主要表现为贫血、出血、感染.随着再障免疫介导发病机制的研究不断深入,应用免疫抑制疗法(immunosuppressive therapy,IST)治疗再障取得了较大进展,显著提高了无法进行异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)治疗的重型再障(severe aplastic anemia,SAA)和难治型再障(refractory aplastic anemia,RAA)的治疗有效率及长期生存率.目前,IST已被推荐为获得性再障的首选药物治疗措施[1].现将近年来国外关于再障IST临床研究进展,简要综述如下.
作者:梁俊娟 刊期: 2013年第01期
蒽环类药物是有效的抗肿瘤药物之一.第一代蒽环类药物是上世纪60年代从波赛链霉菌中分离出来的,并命名为柔红霉素(DNR)和阿霉素(多柔比星,DOX).DNR和DOX分子结构上的唯一区别是,DNR的一个支链为甲基基团,而DOX为乙醇基基团,见图1.这个微小的差别导致两种药物在抗肿瘤谱上有很大不同.DNR主要用于急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性髓细胞白血病(AML):而DOX则主要用于治疗乳腺癌、儿童实体肿瘤、软组织肉瘤和侵袭性淋巴瘤等.和其他抗肿瘤药物一样,蒽环类药物也会发生肿瘤耐药现象和药物毒性作用,后者主要包括慢性心肌病和充血性心力衰竭.因此,DNR和DOX推荐的大累积剂量目前设置在500 mg/m2左右.
作者:陈鸿博;金润铭 刊期: 2013年第01期
1 左旋门冬酰胺酶(L-Asp)的基本作用L-Asp是急性淋巴细胞白血病(ALL)治疗方案中不可缺少的药物.1953年Kidd等发现输豚鼠血浆能使大鼠和小鼠淋巴瘤缩小,随后发现其抗淋巴瘤作用是由于含有L-Asp.L-Asp也可产自细菌,但只有源自大肠杆菌和欧文菌的有较好的抗ALL活性,利用这些细菌更易大批量生产和纯化L-Asp[1-2].1960年代后期已有L-Asp治疗白血病的临床报道.
作者:罗学群 刊期: 2013年第01期