目的 分析儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)初诊时血浆中IL-1β的分泌水平;探讨IL-1β作为自噬的可观测相关指标与ALL患儿临床特征及预后之间的相关性.方法 采用双抗体夹心酶联免疫吸附实验(ELISA)方法,检测44例ALL患儿初诊血浆样本中的IL-1β水平,并分析其与患儿初诊临床特征及预后之间的关系.结果 IL-1β水平与部分临床特征相关,包括糖皮质激素反应(P=0.019)、危险度分级(P=0.011)和是否携带TEL-AML1融合基因(P =0.036).IL-1β水平与患儿的预后分析未发现显著的相关性(x2=0.383,P=0.591).结论 初诊时血浆中IL-1β含量的降低对于白血病细胞携带TEL-AML1融合基因、糖皮质激素反应良好,且复发危险度低的患儿存在提示意义.鉴于IL-1β的成熟分泌过程与细胞自噬存在密切的联系,并且白血病细胞自噬水平的改变与预后相关,血浆IL-1β可能是临床观察治疗过程中细胞自噬变化的一个可参考指标.
作者：赵晓曦；李志刚；崔蕾；高超；李伟京；张瑞东；郑胡镛；丁卫 刊期： 2015年第04期
目的 总结伴有人绒毛膜促性腺激素(hCG)升高和性早熟的肝母细胞瘤病例的临床特征及治疗方法.方法 回顾分析2010年8月至2013年12月首都医科大学附属北京儿童医院收治的8例伴有hCG升高的肝母细胞瘤和性早熟的临床病例资料.结果 8例患儿AFP平均322600 ng/mL,hCG平均633.425 mIU/mL.临床分期Ⅱ～Ⅳ期.均行术前化疗、手术切除、术后化疗,术后随访40个月,全部存活.结论 伴有hCG升高的儿童肝母细胞瘤可伴有性早熟,预后较好.
作者：牛会忠；王丽亚；王焕民；秦红；韩炜；杨维；姜亚洲 刊期： 2015年第04期
目的 探讨儿童血友病综合关怀模式在血友病患儿及家庭管理中的作用和意义.方法 通过成立血友病综合关怀团队,对血友病患儿实施综合关怀模式,了解血友病患儿的生存质量,并发症发生率以及家庭治疗开展情况.结果 2006年1月-2014年12月接受血友病综合关怀模式的114例患儿中,3岁～6岁血友病患儿入托率为80％;6岁～18岁患儿入学率100％;31.6％患儿进行长期预防治疗;仅有34.1％的患儿在校(含幼儿园)期间不参加体育锻炼,29.8％患儿存在靶关节/慢性血友病性滑膜炎,37.7％患儿发生过关节出血;2010年北京市将血友病列入(门诊)大病报销范围;年度首诊患儿较综合关怀模式开展前增加33倍.结论 北京地区血友病综合关怀模式的开展提高了患儿的生存质量,降低了并发症的发生率,促进了预防性注射和家庭治疗的开展,缩短了疾病的诊断时间.
作者：吴心怡；吴润晖；王春立；甄英姿；唐凌；王岩 刊期： 2015年第04期
目的 探索采用新型儿童单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)技术体系治疗儿童血液病的安全性和疗效.方法 具备HSCT适应症的血液病患儿共56例,均采用新型儿童haplo-HSCT技术体系治疗,回顾性分析植入成功率、移植关死亡率、GVHD发生率、总生存率及无病生存率情况.结果 56例血液病患儿中,男34例,女22例,恶性血液病45例,再生障碍性贫血10例,家族性噬血细胞综合征1例,新型haplo-HSCT技术体系治疗后评价:(1)回输单个核细胞中位教为10.59(6.36～13.74)×108/kg,CD34+细胞中位数为7.02(2.00～25.86)×106/kg.全部植入成功;(2)干细胞回输后100 d内,移植相关死亡率为1.8％;(3)100 d内自然发生Ⅰ～Ⅱ度急性移植物抗宿主病(GVHD)发生率为32.14％,Ⅲ～Ⅳ度急性GVHD发生率为1.8％;100 d后为治疗和预防复发所进行的供者淋巴细胞输注及减停免疫抑制剂相关的Ⅲ～Ⅳ度急性GVHD发生率5.36％(3例).100 d后自然发生的广泛型慢性GVHD总发生率为3.6％,为治疗和预防复发所进行的DLI及减停免疫抑制剂导致的慢性广泛型GVHD发生率5.36％;(4)中位随访18(6～40.8)个月,总生存率(OS)92.85％,无病生存率(DFS)为87.5％,复发2例,出现微小残留病2例,观察期超过1年的38例病例中,1年OS为92.11％,1年DFS为89.47％.中位生存时间为20.35个月.采用SPSS 20.0Log-Rank法比较淋系和髓系恶性血液病总生存及DFS分别为87.5％和95％(P =0.347)及75％和95％(P =0.058).结论 本研究初步显示对于无相合同胞供者、不能及时寻找到非血缘HLA相合供者的儿童血液病患者,本中心所采用的新型haplo-HSCT技术体系有效性及安全性可靠,淋系及髓系两组比较虽然差异无显著性,但是显示髓系恶性血液病DFS优于淋系的趋势,更远期的疗效尚须更长随访时间进一步总结.
作者：罗荣牡；达万明；司英健；张晓妹；杜振兰；王娅；岳燕；陈伟；邢国胜 刊期： 2015年第04期
目的 探讨儿童Evans综合征的诊断及治疗.方法 2004年3月-2013年7月郑州大学第一附属医院儿科共收治儿童Evans综合征8例,分析临床特征及治疗效果.结果 8例患儿中6例男性,2例女性,首次诊断中位年龄1岁(4个月～3岁10个月).8例患儿中,5例直接抗人球蛋白试验(DAT)阳性(62％);3例行血小板抗体(HPA)检查,均阳性(100％);8例患儿均行骨髓穿刺检查,提示增生性贫血5例(62％),免疫性血小板减少症2例(25％),骨髓象正常1例(13％);3例行细胞免疫功能检查,均有B淋巴细胞(CD19+)比例增高(100％),其中2例合并有Th淋巴细胞(CD3+CD4+)比例下降(67％).8例患儿中,5例同时接受糖皮质激素及丙种球蛋白(IVIG)治疗,IVIG用量均为500mg/(kg·d)×5d,糖皮质激素应用地塞米松磷酸钠/甲泼尼龙琥珀酸钠/泼尼松,4例达CR或PR(总有效率80％),1例无效;单一应用IVIG和糖皮质激素治疗各1例,均无效(0/2);1例仅经过抗感染治疗后达PR.中位随访时间18(14～24)个月,随访期间2例复发,长维持缓解期为3个月.截止至末次随访时间,2例死亡,3例持续CR,3例失访.结论 Evans综合征难治且易复发,患儿可因出血或感染而死亡.初发病例激素与IVIG联用疗效肯定;复发或耐药病例,长期单用激素疗效不满意,且易合并严重感染,建议多药联合治疗.
作者：刘婵娟；刘玉峰；李白；魏林林；苏淑芳 刊期： 2015年第04期
先天性纯红细胞再生障碍性贫血,又名戴·布贫血(Diamond-Blackfan Anemia,DBA).1938年DBA首次作为一个独立疾病由Diamond和Blackfan[1]报道,是一种罕见的先天性纯红细胞再生障碍性贫血,确切发病率难以确定,估计在1/10万～1/20万活产婴儿之间,或5～7/百万活产婴儿,男女发病率之比约为1.1∶1,种族间基本一致[2].DBA患儿预后较差,在改善生存率的同时,其患AML、MDS以及实体瘤包括骨源性肉瘤的风险增高[3-4].
作者：冉飞 刊期： 2015年第04期
近四十年来,基于解剖学知识的增加以及肝切除经验的增多和外科技术的不断更新,小儿肝脏肿瘤的外科手术也不断进步.早在20世纪60年代,Howat[报道由于出血导致的手术相关死亡率为31％.因此为了减少出血,外科医生引入多种手段,包括Pringle法(非创伤性夹闭门静脉和肝动脉血流)、全部血流阻断、低体温、术前肝流入和流出血管结扎和低血压麻醉等.在20年后的1982年,Price等[2]学者报道了11例无手术相关死亡的小儿肝肿瘤切除.对于肝母细胞瘤(HB),20世纪80年代,以顺铂为基础的化疗方法的引入可能比外科技术的进步更具有意义.目前HB的总体生存率已经从35％增加到70％～80 ％[3-4].新研究多致力于利用血管生成抑制或栓塞剂来延缓肿瘤的进展.
作者：乔国梁；李龙 刊期： 2015年第04期
肝母细胞瘤(hepatoblastoma,HB)好发于婴幼儿,是儿童时期为常见的原发性肝脏恶性肿瘤,约占儿童肝脏原发性恶性肿瘤的50％～60％.发病率位于儿童实体肿瘤的第三位[1-2].2014年儿童肝脏肿瘤国际协作组(The Children's Hepatic tumor International Collaborative,CHIC)[3]以及Meyers 等[4]对儿童HB的术前分期标准、组织学形态分型以及各协作组关于诊断以及危险分级做了详细的论述.我国对于儿童HB的诊断及分期标准尚未完全统一,本文主要针对儿童HB的诊断标准以及分型标准进行论述.
作者：张谊；黄东生 刊期： 2015年第04期
肝母细胞瘤(hepatoblastoma,HB)是儿童时期为常见的原发性肝脏恶性肿瘤,发病率约为2.46/百万人[1].多药化疗以及手术治疗仍然是治疗HB的主要手段.自上个世纪70年代以来,生存率已提高到70 ％～80％左右[2-3].自2014年儿童肝脏肿瘤国际协作组(The Children's Hepatic tumor International Collaborative,CHIC) [4-5]以及国内的研究者对儿童HB治疗以手术、化疗为主要手段已经达成了共识.但多药耐药(multidrug resistance,MDR)的出现、术后残留、复发严重影响了治疗的疗效.因此,近年来介入治疗、肿瘤干细胞治疗、靶向治疗、微创手术的开展在一定程度上提高了高危病例的缓解率及生存率.采用多学科治疗儿童HB已被国内外学者所接受,但各种治疗方法的选择以及预后有一定的差异.
作者：黄东生；张谊 刊期： 2015年第04期
我国属于再生障碍性贫血(再障)高发地区,儿童处于好发年龄段,且重型再障(SAA)所占比例较高,而先天性再障所占比例仅约为5％,故制定儿童获得性再障的临床诊疗指导建议意义重大[1-3].中华医学会儿科学会血液学组于2014年推荐的《儿童获得性再障诊疗建议(简称:2014儿童再障建议)》[4],是在参考英国2009年舨《再生障碍性贫血诊断与治疗指南(简称:09版英国再障指南)》[2]的基础上,总结我国多年成果与经验之后,所制定的对于儿童再障规范诊治具有较大参考价值的指导文件.但《2014儿童再障建议》因受篇幅所限,某些细节难以详尽罗列,故本文在引用相关国际主流观点的基础上,对其中与临床诊治有关的重点内容进行适当展开与分析讨论.
作者：谢晓恬 刊期： 2015年第04期
由中国小儿血液与肿瘤杂志和中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会主办的2015年全国小儿血液与肿瘤学术会议已于2015年5月28日至30日在青岛成功举行.本届参会人数逾五百,创国内历届小儿血液与肿瘤专业学术会议之首,更为重要的是在本届329篇学术论文中,由多中心研究组提出的竞达7篇之多(见表1),这更是历届国内小儿血液与肿瘤专业所罕见.
作者：吕善根；王天有 刊期： 2015年第04期
第56届美国血液会议(ASH)于2014年12月6日至9日在美国旧金山召开,其中儿科继续教育部分主要包括四个专题:急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)高危患儿临床诊断和治疗、平衡ALL疗效与晚期毒副作用风险间的关系、儿童及青少年ALL的基因组图谱及儿童ALL的中枢神经系统预防.一、高危ALL患儿临床诊断和治疗该专题由Sarah Alexander教授讲座,详细阐述了高危ALL的分层策略、治疗方案以及治疗相关死亡的情况,强调在合理危险度基础上进行治疗方案的优化是提升高危ALL患儿预后的关键措施.下面从四个方面对此讲座进行介绍.
作者：江倩；孙嫣然；许丽亭；侯贝；刘曙光；崔蕾；朱琳；高超 刊期： 2015年第04期
初夏的青岛,繁花似锦,气候宜人,2015年全国小儿血液与肿瘤学术会议于年5月28日至30日在青岛这座美丽的北方海滨城市隆重召开.本次会议由中国小儿血液与肿瘤杂志编委会和中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会主办、中华医学会北京分会继续教育部支持主办、中国人民解放军北京军区总医院和青岛大学医学院附属医院协办.与会人员500余人.本次大会共收到学术论文329篇,其中专家讲座20篇、大会发言49篇、大会交流260篇,其中护理方面论文41篇.为便于交流,大会还首次设立了实体瘤和护理专业2个分会场.
作者：吴南海；王焕民 刊期： 2015年第04期
