目的 观察硼替佐米联合地塞米松治疗原发性系统性(AL)淀粉样变性患者的疗效和不良反应.方法 11例AL淀粉样变性患者中明确淀粉样物质者10例:κ型1例,λ型9例.免疫固定电泳阳性者5例:IgG κ型1例,IgGλ型3例,IgAλ型1例.累及肾脏、肝脏、心脏、肠道中2个或以上脏器者10例.11例患者中初治者7例,难治者4例.采用硼替佐米联合地塞米松方案治疗.结果 8例可评价疗效患者,中位疗程3(1～6)个.中位随访时间6个月.器官功能改善者6例,中位起效时间2个月.3例病情进展,2例死亡.常见的不良反应有腹泻、血小板减少、周围神经病变、乏力、带状疱疹等.7例因不良反应减少了硼替佐米剂量,其中2例终中断治疗.3例未完成1个疗程治疗,发生了癫痫、麻痹性肠梗阻、左心功能衰竭、直立性低血压等严重不良反应.结论 硼替佐米治疗AL淀粉样变性有效,不良反应发生率高,部分较严重.
作者：翟勇平；刘海宁；于亚平；周晓钢；宋萍；李锋；王学文 刊期： 2010年第05期
目的 获得在规范治疗下我国霍奇金淋巴瘤(HL)患儿的远期预后资料.方法 根据国外发达国家报告设计诊断与治疗方案,根据个体分期、肿瘤大小、有无全身症状分为低、中和高危3组(R1,R2,R3),不同组别治疗强度不同,分别接受4、6、9个疗程短程化疗.根据对治疗的不同反应确定在化疗结束时是否给予15～20 Gy的受累野放疗.对1998年至2008年12月明确诊断的连续病例进行分析.采用Kaplan-Meier法计算全组生存率.结果 研究期间共纳入26例患儿.中位年龄94.5(30～179)个月.男20例,女6例.Ⅰ期3例,Ⅱ期4例,Ⅲ期9例,Ⅳ期10例.26例中24例有原发或转移性颈部淋巴结病变,12例存在纵隔病变,11例有脾脏多发性浸润,5例有B症状.进入R14例,R212例,R3 10例.25例完成所有治疗计划,1例Ⅱ期患儿未行后1个疗程.,26例患儿中有8例在完成化疗计划时因增强CT提示有残留病灶可能而接受受累野放疗,7例总剂量为20～26 Gy,1例91个月患儿接受36 Gy.随访至2009年6月,26例患儿中有21例(80.76%)持续完全缓解(CCR)中.中位随访时间为31(10～120)个月.5例复发(Ⅲ期1例,Ⅳ期4例).其中1例Ⅲ期患儿颈部原发部位复发、4例Ⅳ期患儿分别为全身、腹腔、胸腔和肝脏复发,平均复发时间为8(5～12)个月.Ⅰ期与Ⅱ期共7例患儿均在CCR中,CCR率为100%;Ⅲ期9例患儿中1例复发,CCR率为89%;Ⅳ期10例患儿中4例复发,CCR率为60%.预计5年总生存率为85.9%,5年无事件生存率为73.7%.有B症状者共5例,其中Ⅲ期1例,Ⅳ期4例,4例Ⅳ期患儿中3例复发.结论 该方案预计5年无事件生存率73.7%,提示方案有合理性;Ⅰ、Ⅱ期患儿无放疗者预后仍良好.
作者：董璐；潘慈；薛惠良；陈静；周敏；叶启东；江华；沈树红；顾龙君；汤静燕 刊期： 2010年第05期
目的 通过高压尾静脉注射将携带attB和人凝血因子Ⅸ(hFⅨ)的质粒与表达phiC31的质粒共同导入血友病B小鼠肝脏细胞,检测目的 质粒能否整合入小鼠基因组并持续表达.方法 ①构建表达hFⅨ并携带attB核心序列的真核表达载体attB-hFⅨ-pIRES2-EGFP,并在体外验证该载体能否表达目的 基因.②用高压尾静脉注射法将该载体与表达phiC31的质粒CMV-int共注入血友病B小鼠,attB-hFⅨ-pIRES2-EGFP单独注射为对照.③ELISA的方法检测hFⅨ在其体内的表达;用出血时间评价血友病小鼠出血症状是否改善;用巢式PCR检测attB-hFⅨ-pIRES2-EGFP是否整合到基因组的整合热点mpsL1(mouse pseudo-site from liver 1)位点.结果 经鉴定,attB-hFⅨ-pIRES2-EGFP载体构建成功,并在体外表达hFⅨ.高压尾静脉注入血友病B小鼠24 h后,hFⅨ血清水平达到高值为(1533±239)ng/ml,此时小鼠的出血症状明显改善.但是不论是否与CMV-int共注射,此后hFⅨ水平迅速下降,在注射后10 d内降到本底水平.巢式PCR的结果证实,attB-hFⅨ-pIRES2-EGFP整合到小鼠肝脏基因组的mpsL1位点.结论 phiC31可以将34 bp的attB短序列整合到小鼠基因组的整合热点mpsL1;由CMV启动hFⅨ的能够瞬间高表达并有效改善血友病小鼠的出血症状;但是外来DNA进入细胞后,无论是否整合到基因组均被迅速沉默,说明肺脏和肝脏对整合入基因组的CMV启动子表达调控的机制不尽相同,因此对用于基因治疗的裸DNA进行改进使其适合在靶器官表达是十分必要的.
作者：张磊；顾东生；杜伟廷；刘鹏霞；卢士红；杨仁池 刊期： 2010年第05期
目的 探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后白血病复发伴活动性移植物抗宿主病(GVHD)患者GVHD与GVL效应的分离.方法 分析11例接受allo-HSCT后在白血病复发时存在活动性GVHD的患者其原发病、疾病状态、复发时GVHD类型、供者淋巴细胞输注(DLI)疗效及转归等对GVL效应的影响.结果 11例患者包括急性淋巴细胞白血病5例,急性髓系白血病6例,其中5例曾行预防性DLI,复发时伴有活动性DLI后GVHD,包括2例Ⅱ度急性GVHD(aGVHD),1例原局限型慢性GVHD(cGVHD)加重+新发Ⅱ度aGVHD,2例广泛型cGVHD;这5例患者复发后,2例行化疗+治疗性DLI,DLI后在广泛型cGVHD反复加重情况下,1例达完全缓解(CR)后再次复发,1例未达CR.另6例患者复发前未行预防性DLI,白血病复发时亦均存在活动性GVHD,包括3例广泛型cGVHD、1例Ⅰ度aGVHD及2例Ⅲ～Ⅳ度aGVHD,复发后行化疗+治疗性DLI,之后2例达CR后再次复发,4例未达CR.结论 allo-HSCT后活动性GVHD不一定伴随可抑制白血病复发的有效GVL效应.
作者：张晓辉；付海霞；刘开彦；许兰平；刘代红；陈欢；韩伟；陈育红；王峰蓉；王景枝；赵婷；王昱；陈瑶；黄晓军 刊期： 2010年第05期
目的 探讨多重荧光原位杂交(M-FISH)技术在急性白血病(AL)患者复杂核型异常和标记染色体检测中的应用价值.方法 对11例常规R显带检测显示具有复杂核型异常和标记染色体的AL患者应用M-FISH技术确定复杂染色体重排和标记染色体的组成,识别并确定微小易位和隐匿易位.结果 11例AL患者应用常规细胞遗传学(CC)技术共检出27种染色体数目异常和41种结构异常.CC技术检出的3种染色体增加和9种染色体丢失以及12种结构异常与M-FISH分析结果一致,CC技术检出的15种染色体丢失经M-FISH证实为衍生染色体,M-FISH还检出3种CC检查未发现的染色体数目增加.CC检查所检出的其余29种结构异常(包括17种标记染色体)的性质被M-FISH进一步明确.M-FISH共检出33种结构重排,有6种异常未见文献报道,分别为t(5q-;16)(?q14;q24)、der(9)(Y::9::Y::9)、der(7)(7::8::9)、ins(20;21)、der(11)(11::21::20)和der(3)t(3p-;13)(3p-;q21),这些复杂染色体重排主要由染色体不平衡易位所致.复杂核型异常几乎涉及所有染色体,在AML患者以涉及17、5、7、15和11号染色体的异常较为常见;在ALL患者则以涉及8、9、14和22号染色体的异常较为多见.结论 联合应用CC和M-FISH检查可以提高CC核型分析的分辨率,对伴复杂核型和标记染色体的AL具有一定的临床应用价值.
作者：于凡；李承文；魏辉；刘旭平；林冬；贡金英；秦爽；徐方运；秘营昌；王建祥 刊期： 2010年第05期
近年来,非血缘脐血移植(unrelated cord blood transplantation,UCBT)已成为治疗血液系统恶性疾病的一种重要治疗手段,由于UCBT移植物中所含有核细胞数量仅为骨髓移植的1/10,移植物植入率相比非血缘外周血和骨髓移植低,且植入延缓,导致移植早期感染、出血等移植相关并发症发生率高,所以,寻找一种灵敏特异的检测方法,预测UCBT后早期移植物植入的规律是非常必要的.
作者：宋闿迪；孙自敏；刘会兰；耿良权；王兴兵；张旭晗；方欣臣；朱薇波；王祖贻 刊期： 2010年第05期
间充质干细胞(MSC)除在造血微环境的形成及造血调控(如促进造血干细胞归巢及定植等)中起重要作用外,近年其免疫学特性也颇受重视.有报道显示MSC可减低移植物抗宿主病(GVHD)发生率及严重程度[1-2],但部分Ⅱ期研究与体外及动物实验的结论并不一致.
作者：陈峰；吴德沛；孙爱宁；符粤文；常惠荣；冯宇锋；朱子玲；朱明清；李佩霞；陈列松；阮长耿 刊期： 2010年第05期
特发性血小板减少性紫癜(ITP)是一种免疫介导的以血小板减少为主要临床表现的自身免疫性疾病,是临床为常见的出血性疾病之一,约占出血性疾病的30%[1].
作者：屈明明；秦平；侯明；彭军；马道新 刊期： 2010年第05期
21号染色体三体(+21)是人类肿瘤中常见的染色体异常之一[1-2].在急性髓系白血病(AML)患者中,+21是继8号染色体三体后的第二常见染色体三体.然而,在多数患者中,+21往往与其他染色体异常同时存在,包括染色体数目和(或)结构异常.
作者：夏永明；陈志妹；王焕萍；楼基余；徐欢；俞运彪；金洁 刊期： 2010年第05期
移植相关死亡和复发是自体造血干细胞移植(HSCT)治疗失败的主要原因.相对于异基因移植而言,复发更是影响自体移植疗效的重要因素.
作者：佘琳琳；黄勇；魏嘉；阎嶂松；杨栋林；冯四洲；韩明哲 刊期： 2010年第05期
患者,女,7岁.因反复发热1年,肝、脾肿大10个月于2009年6月15日入住我院.患儿于1年前,开始出现反复发热,体温高达39.5℃,口服退热剂体温能降至正常范围,但2～3 d后体温再次升高,无寒战、抽搐,无烦躁、嗜睡,无咳嗽、咳痰,无乏力、盗汗,无恶心、呕吐、腹痛,无皮疹,多次就诊于当地医院,具体诊疗过程不详.
作者：刘子勤；刘嵘；师晓东 刊期： 2010年第05期
患者,女,75岁.2005年体检发现右肺占位性病变,支气管镜活检组织病理学检查示右肺鳞状细胞癌,行GP(吉西他滨+顺铂)方案化疗4个疗程并联合局部放疗1个疗程,靶区剂量DT 60 Gy/30 f.
作者：韩高华；黄河；黄俊星；吴正东；张立新；徐千朗；郭素萍 刊期： 2010年第05期
患者,男,46岁.于2008年10月因间断性左上腹痛9个月,腹胀伴胸闷3个月,肠梗阻3 d就诊.患者2008年1月无明显诱因出现腹痛,左上腹隐痛,深吸气或咳嗽时出现,伴轻压痛,无明显腹胀,无恶心、呕吐,就诊于外院消化科.
作者：钟玉萍；张佳佳；陈世伦；李新；胡影；安娜 刊期： 2010年第05期
粒细胞集落刺激因子(G-CSF)是由174个氨基酸组成的相对分子质量为20×103的糖蛋白,主要由内皮细胞、单核-巨噬细胞和成纤维细胞分泌,主要刺激粒系祖细胞的增殖和分化,但也有报道对多潜能造血干细胞同样有刺激作用[1].
作者：唐菲菲；黄晓军 刊期： 2010年第05期
第51届美国血液学会(ASH)年会中,作为重要热点之一,超过800篇的摘要涉及多发性骨髓瘤(MM)的临床和基础研究.在此,对会议中有关年轻(＜65岁)而适合造血干细胞(HSCT)移植的MM患者的主要研究结果进行总结.
作者：邹德慧；邱录贵 刊期： 2010年第05期
