血小板增多症是儿科的常见疾病,可分为原发性血小板增多症和反应性血小板增多症,前者又可分为家族性血小板增多症和特发性血小板增多症.现对血小板增多症的病因、发病机制、转归及其治疗的研究进展进行简要阐述.
作者：文飞球；刘四喜 刊期： 2013年第15期
凝血因子替代治疗仍然是血友病重要的治疗方法.首选浓缩凝血因子或重组凝血因子,其次选择冷沉淀(血友病A),或凝血酶原复合物(血友病B),而新鲜冰冻血浆仅在无法获得以上制剂时使用.不同部位出血所需输注凝血因子的剂量和治疗持续时间不同.
作者：胡群 刊期： 2013年第15期
急性早幼粒细胞白血病(APL)是可治愈的疾病.全反式维A酸+蒽环类为主的治疗方案使治愈率达80％以上,上述方案加入砷剂有望使治愈率再提高并成为今后的标准方案.在我国,提高儿童APL的整体治愈率还需重视降低放弃治疗率和治疗相关病死率.
作者：罗学群 刊期： 2013年第15期
目的 探讨支气管哮喘豚鼠呼吸道上皮细胞凋亡、炎性反应和p38蛋白激酶(p38 MAPK)表达的变化以及地塞米松(DEX)对其的影响.方法 将48只豚鼠随机分为正常对照组、哮喘组、DEX干预组和MAPK通路抑制剂SB203580干预组,每组12只.免疫组织化学方法检测肺组织磷酸化p38 MAPK表达的变化,ELISA法检测炎性因子水平,呼吸道上皮凋亡水平采用cleaved caspase-3抗体检测气道上皮凋亡细胞.结果 哮喘组呼吸道上皮细胞凋亡(TUNEL染色阳性细胞)、肺组织磷酸化p38 MAPK表达水平及支气管肺泡灌洗液(BALF)中IL-5水平均较正常对照组增高(P＜0.01),肺组织磷酸化p38 MAPK表达水平、BALF中IL-5水平呈正相关(r =0.916,P＜0.01)；DEX干预组上述指标较哮喘组显著降低(P＜0.01),SB203580组呼吸道上皮细胞凋亡、肺组织磷酸化p38 MAPK表达水平较哮喘组显著降低(P＜0.01),而BALF中IL-5水平与哮喘组比较差异无统计学意义(P＞0.05)；同SB203580干预组比较,DEX干预组上述指标降低(P＜0.01).结论 哮喘豚鼠呼吸道慢性炎症参与了呼吸道上皮细胞凋亡,DEX对哮喘豚鼠呼吸道上皮细胞凋亡的干预作用至少部分与抑制磷酸化p38 MAPK的表达有关,p38 MAPK可能参与了支气管哮喘肺部炎症所导致的呼吸道上皮细胞凋亡过程.
作者：刘颖；张铁栓；高元勋 刊期： 2013年第15期
目的 了解北京地区汉族儿童13种细胞因子基因多态性特征.方法 对210例北京地区的汉族儿童进行细胞因子基因多态性测定,采用聚合酶链反应-序列特异性引物方法(PCR-SSP)对IL-1α(-889C/T)、IL-1β(-511C/T,+ 3942T/C)、IL-1R(pst1 1970C/T)、IL-1RA(mspa1 11100T/C)、IL-4Ra(+ 1902G/A)、IL-12(-1188C/A)、IFN-γ(+ 874A/T)、TGF-β1(codon10C/T,codon25G/C)、TNF-α(-308G/A,-238G/A)、IL-2(-330T/G,+166G/T)、IL-4(-1098T/G,-590T/C,-33T/C)、IL-6(-174G/C,nt565 G/A)、IL-10(-1082G/A,-819C/T,-592A/C)13种细胞因子进行基因多态性研究.结果 (1)细胞因子等位基因频率≥95％的有IL-1β+ 3962 C、TGF-β Codon 25 G、IL-6-174 C、IL-6 nt565 G、TNF-α-308 G和TNF-α-238 G；频率≤5％的有IL-1β +3962 T、TGF-β Codon 25 C、IL-6-174C、IL-6 nt565 A、TNF-α-308 A和TNF-α-238 A;(2) IL-10高表达单倍型GCC频率为8.27％,低表达单倍型ATA频率为59.11％；TGF-β高表达单倍型TG频率为49.77％,低表达单倍型CC频率为0；TNF-α高表达单倍型AG和AA频率为3.34％,低表达单倍型GG和GA频率为96.67％；IL-2-330T/G位点高表达基因型G/G为11.90％,低表达基因型T/T和T/G为88.10％;IL-6-174位点高表达基因型G/G和G/C为99.52％；低表达基因型C/C为0.48％；INF-γ+874位点高表达基因型T/T为1.90％,中表达T/A为22.86％,低表达A/A为75.24％；(3)出现新的基因型:IL-2(-330,+166)GG/GT/TT基因型频率为1.90％、TG/GG/GT/TT基因型频率为0.48％；IL-6(-174,nt565)CG/CG基因型频率为0.48％、GA/GG频率为1.90％、GG/GA/CA基因型频率为0.48％；IL-4(-1098,-590,-33)GTT/GCC基因型频率为0.48％、TTT/TCC/GTT/GCC基因型频率为0.48％;IL-10(-1082,-819,-592)GCC/ATC/ATA基因型频率为0.95％、ACC/ACA/ATC/ATA基因型频率为35.71％、GCC/ACC/ACA/ATC/ATA基因型频率为0.48％.结论 北京地区汉族人群细胞因子基因多态性分布有地区遗传特征,IL-10(-1082,-819,-592)ACC/ACA/ATC/ATA基因型出现的频率较高.
作者：王亚丽；吴凌燕；秦强；谢正德；申昆玲 刊期： 2013年第15期
目的 了解河南省2004年至2011年15岁以下儿童吉兰-巴雷综合征(GBS)的流行病学特征,为其防控策略的制定提供科学依据.方法 对河南省2004年至201 1年急性弛缓性麻痹病例监测系统报告的15岁以下GBS患者1 152例进行描述性分析.结果 河南省15岁以下GBS病例主要表现为散发,年平均发病率为0.76/10万,1～4岁组发病率较高.发病高峰多出现于每年6-8月,男女比为1.84∶1,男性发病率高于女性,27.08％的病例麻痹60d有残留麻痹.结论 河南省15岁以下儿童GBS病例以小年龄组为主,多发生于夏秋季,男性发病率高于女性,GBS病例残留麻痹率较高,应及时采取措施降低致残率.
作者：张肖肖；马雅婷；路明霞；王长双；肖占沛；张延炀；郭万申；刘国华 刊期： 2013年第15期
目的 建立发育期慢性癫(癎)大鼠模型,观察海马区多药耐药相关蛋白1(MRP1)的表达,并探讨奥卡西平(OXC)对其表达的影响.方法 将健康的14 d SD大鼠100只随机分为模型组(n=52)和对照组(n=48),模型组予以腹腔注射红藻氨酸(KA)1 mg/kg(质量浓度0.5 g/L)建立慢性癫(癎)模型,注射后连续观察8h,按照Lado癫(癎)行为分级,癫(癎)发作达5级以上并出现癫(癎)持续状态的大鼠,且2周后出现自发性反复惊厥发作者视为造模成功；而对照组仅腹腔注射相同剂量的9 g/L盐水.将造模成功后存活的48只大鼠随机分为KA组24只,KA+OXC组24只,对照组48只大鼠随机分为NS组、NS+ OXC组各24只,其中均于癫(癎)自发性反复发作后开始用药,根据其疗程不同分为第4周组、第6周组、第8周组,然后将所有大鼠灌注取脑,用免疫组织化学法测定大鼠海马CA3区MRP1的表达.结果 1.大鼠行为学:NS组及NS+ OXC组大鼠无(癎)性发作,进入慢性期后,KA组、KA+ OXC各组大鼠均出现自发性(癎)性发作,但KA+OXC组发作频率较KA组明显降低(P＜0.05).2.NS组、NS+ OXC组大鼠海马CA3区仅有少量MRP1阳性细胞表达,二者比较差异无统计学意义(P＞0.05)；随着观察时间的延长,KA组MRP1阳性细胞渐升高,与NS组比较各时间点差异均有统计学意义(P ＜0.05);KA+ OXC组MRP1免疫组织化学法阳性细胞与KA组有类似趋势,2组比较在第4周、第6周表达量差异均无统计学意义(P均＞0.05)；而在第8周时MRP1表达量明显增高,差异有统计学意义(P＜0.05)；各时间点KA+OXC组与NS+ OXC组MRP1表达量差异均有统计学意义(P均＜0.05).结论 MRP1参与慢性癫(癎)耐药的发生,OXC长期干预治疗可能诱导大鼠MRP1的表达.
作者：张亚楠；戴园园；李蕊；孙明霞；程华 刊期： 2013年第15期
目的 研究缺氧诱导因子-1α(HIF-1α)和促血管生成素-2(Ang-2)在小儿肾母细胞瘤(NB)中的表达及其与临床病理参数、预后和微血管密度(MVD)的关系.方法 选取广西医科大学第一附属医院小儿外科2008年1月至2012年1月NB手术切除的肿瘤标本45例,分别根据临床分期、病理分型、美国肾母细胞瘤协作组第5阶段诊治标准(NWTS-5)高低危因素分组,采用免疫组织化学方法测定NB组织和瘤旁肾组织中HIF-1α、Ang-2和CD34/MVD的表达,并对数据进行统计学分析.结果 NB组HIF-1α和Ang-2的阳性率高于瘤旁肾组织组(95.6％比40.0％和86.6％比31.0％,P均＜0.05),HIF-1α和Ang-2在NB中的表达均与临床分期呈正相关(P均＜0.05),HIF-1α和Ang-2高危组表达高于低危组(P＜0.05),HIF-1α和Ang-2低表达组术后累计生存率高于高表达组(P＜0.05)；NB组MVD高于瘤旁肾组织组(58.22±10.01比49.43 ±-8.11,P＜0.05),HIF-1α与MVD呈正相关(r=0.402,P＜0.05),Ang-2与MVD呈正相关(r=0.590,P＜0.05)；HIF-1α与Ang-2呈正相关(r=0.442,P＜0.05).结论 HIF-1α和Ang-2促进NB的血管生成和肿瘤增殖,与预后有关.
作者：董淳强；杨体泉；董昆 刊期： 2013年第15期
目的 对儿童和青少年胸腰段脊柱损伤的类型和治疗进行总结.方法 对西安交通大学医学院附属红会医院2000年以来收治的177例胸腰段脊柱损伤患儿的临床资料、手术方法、疗效及机制进行对比分析研究.按照西安交通大学医学院附属红会医院的简易分型评估和治疗方法进行总结,分析此类人群的损伤特点和系统治疗方法.观察患儿临床、生理及心理效果.结果 儿童和青少年胸腰段脊柱损伤177例,按照简易分型并治疗,Ⅰ a-c 77例,Ⅱa40例、Ⅱb 27例,Ⅱc 33例,随访7～ 12个月.27例Frankel A级无变化,Frankel B级30例中28例恢复为Frankel C级,2例恢复为Frankel D级；Frankel C级27例中2例恢复为Frankel D级,25例恢复为Frankel E级；Frankel D级30例均恢复为Frankel E级.治疗前、后的影像学、视觉模拟评分、ODI、健康调查简表生理和心理状况评分、Dallas疼痛问卷测试、易精神状态量表、Barthel指数及生理测试等方面差异均有统计学意义(P均＜0.05).结论 此简易分型易于掌握,应用于儿童和青少年胸腰段脊柱损伤的处理效果良好,是合理的治疗策略.
作者：谢恩；郝定均；张子如；周丽君；窦榆生；何立民 刊期： 2013年第15期
目前儿童急性髓系白血病的远期治疗效果仍未令人满意.根据危险度分组的治疗方案是目前较好的治疗模式,但是具体的预后危险因素仍不明确.现主要介绍目前研究较多的预后因素及部分国内外危险度分组标准.
作者：张银娟；于洁 刊期： 2013年第15期
目的 探讨抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢素治疗儿童再生障碍性贫血(AA)后复发及其相关危险因素.方法 回顾性分析郑州大学第一附属医院2007年1月至2011年12月收治的85例AA患儿应用ATG联合环孢素的联合免疫抑制治疗(IST)后复发的相关因素.85例患儿均采用ATG联合环孢素的IST,ATG用量为3 mg/(kg·d)×5 d,环孢素用量为5～8 mg/(kg·d).结果 (1)应用IST后85例患儿中65例有效(76.5％),其中25例基本治愈(29.4％),40例缓解或明显进步(47.0％),20例无效,基本治愈、缓解及明显进步均计人有效.有效65例中复发8例,复发率为12.3％.(2)复发与环孢素水平、感染等因素有关,与疾病程度、性别、年龄、诊断后治疗时间、疗效无关.结论 复发是ATG联合环孢素治疗后影响AA患儿长期生存的主要问题,诊断后尽早行IST、长期环孢素维持及减少感染是提高长期生存、预防复发的关键因素.
作者：徐学聚；吴爽；张园；李欢；周令；王颖超；刘玉峰 刊期： 2013年第15期
目的 分析鞘内注射混有微量长春新碱的甲氨蝶呤的血液肿瘤患儿16例的临床表现、辅助检查、治疗经过、5年追踪随访情况.方法 收集2007年鞘内注射混有微量长春新碱的甲氨蝶呤后出现神经损害症状的16例血液肿瘤患儿5年来的详细病案资科,结合门诊复诊、电话及信件追踪随访.结果 16例微量长春新碱鞘内注射后均有腰骶神经根损害临床表现,首发症状为双下肢无力,进而出现行走困难,其中2例并颈胸神经根损害临床表现.脑脊液检查3例蛋白升高；MRI扫描2例存在脑白质脱髓鞘改变；肌电图检查11例均提示神经源性损害,呈完全或部分去神经支配.经改善神经营养及促进神经机能恢复药物应用,配合积极康复治疗,13例患儿肌力有Ⅰ～Ⅲ级的恢复；9例神经源性膀胱患儿4例完全恢复正常,3例有不同程度好转.随访至2012年10月,6例患儿存活；9例死于原发病或其治疗过程中的并发症,包括6例复发；l例化疗结束约1年因青霉素过敏性休克死亡.结论 误行鞘内注射微量长春新碱可致腰骶神经根受损,多次微量长春新碱鞘内注射累积亦可致严重神经系统损害.早期激素及营养神经药物等联合应用配合积极的康复治疗对微量长春新碱鞘内注射产生的神经系统损害恢复有确定疗效.
作者：魏会平；廖宁 刊期： 2013年第15期
目的 探讨血友病患儿发生颅内出血的危险因素、临床特点、治疗及其预后.方法 对2005年1月至2012年12月登记的24例血友病合并颅内出血的病例资料进行回顾性分析及随访.结果 (1)本组血友病A15例,血友病B9例；均为男童；平均年龄1岁7个月；≤3岁病例占70.8％,且≤3岁年龄段88.9％为发生颅内出血后首次诊断为血友病；中、重型血友病占87.5％；仅37.5％的患儿有明确头部外伤史.(2)临床表现:高颅压症状、贫血、意识障碍、惊厥发作、肢体瘫痪等.(3)颅内出血部位:脑实质出血伴蛛网膜下腔出血7例,脑室出血2例,硬膜下出血伴蛛网膜下腔出血10例,硬膜外出血5例.(4)均予凝血因子替代治疗,其中5例行手术治疗.(5)13例无明确后遗症,9例有后遗症,2例死亡.结论 3岁以下中、重型血友病患儿易发生颅内出血,部分患儿无明确诱因；临床表现与正常儿童颅内出血相似；早诊断、早治疗、足疗程的替代因子治疗是治疗的关键,规范治疗预后更好.在积极纠正凝血因子及凝血功能后,外科手术也是治疗手段之一.
作者：于增鹏；梁平；李映良；翟瑄；周渝冬；李禄生；夏佐中 刊期： 2013年第15期
目的 探讨与研究抗胸腺细胞球蛋白(ATG)在儿童再生障碍性贫血(再障)治疗中的药代动力学.方法 6例获得性再障患儿采用简单随机法选择应用R-ATG(美国Genzyme公司)和R-ATG(德国Fresenius公司)各3例,疗程均5d.在R-ATG治疗第1天:0h、4h、8h；第2-5天于ATG输注结束时,以及治疗后d7,d21,d35,d60,d90各采静脉血标本1次(共12个时间节点).采用ELISA法检测ATG血药浓度,绘制血药质量浓度变化曲线；采用药代动力学计算程序(3P97)计算ATG各项药代动力学参数.结果 于ATG治疗第3-4天,血药质量浓度达到峰值(30 ～ 32 mg/L),此后逐渐缓慢下降,第21天降至1/2峰值水平(16～ 18 mg/L),至第90天时血中仍可检测到微量ATG.R-ATG (Genzyme)和R-ATG(Fresenius)2种剂型在各时间点血药质量浓度、峰质量浓度、分布与清除半衰期、血药质量浓度-时间曲线下面积等主要药代动力学参数均未见统计学差异.6例患儿平均随访时间12个月,总有效率为66.7％,无治疗相关死亡及严重不良反应.结论 成功建立ATG治疗儿童再障时药代动力学检测方法,为今后深入开展ATG药代动力学与不良反应防治、远期疗效等相关研究创造条件.
作者：谢晓恬；赵惠君；覃大卫 刊期： 2013年第15期
目的 分析异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效,寻找可能影响预后的因素.方法 回顾性分析18例2007年11月至2011年8月在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心接受allo-HSCT治疗的MDS患儿的长期随访资料,其中2009年12月前7例,之后11例.结果 18例患儿中6例、死亡,其中3例复发,3例移植后发生治疗相关性死亡,2年总无病存活(DFS)率为(65.0±11.7)％.2009年12月前、后接受移植治疗的患儿2年DFS率有统计学差异[(28.6±17.1)％比(90.9±8.7)％,P=0.01],采用白消安+环磷酰胺(BUCy)作为预处理方案组患者的2年DFS率较其他方案组显著增高[(83.3±10.8)％比(25.0±20.4)％,P=0.035].不同移植时间组患儿间仅预处理方案选择有统计学差异,其中2009年12月后组均采用BUCy方案(P=0.004).结论 allo-HSCT治疗能有效改善MDS患儿预后；BUCy方案作为儿童MDS预处理方案是合适的,移植相关经验的积累以及临床支持治疗技术和手段的进步对于降低治疗相关病死率、改善移植预后具有重要意义.
作者：江华；陈静；罗长缨；王坚敏 刊期： 2013年第15期
目的 探讨儿童晚期神经母细胞瘤(NB)合并颅内转移的临床特点、治疗方法及预后.方法 回顾性分析北京同仁医院南区儿科病房2005年8月至2013年2月收治的14例晚期NB合并颅内转移患儿的临床资料.男8例,女6例；平均年龄5.5岁,均为Ⅳ期,对其肿瘤原发部位、转移部位、症状、治疗方式及生存时间进行分析,探讨自体外周血干细胞移植(APBSCT)治疗与颅内转移的关系.结果 (1)临床症状主要为头痛、抽搐(各10例),恶心、呕吐(9例),头部多发包块、突眼(各6例).(2)原发瘤来源于腹部肾上腺及盆腔交感神经链11例,来源于后纵隔2例,来源于鼻腔1例.颅内转移患儿中脑内肿块实质转移者11例,脑膜转移者4例,脑脊液可见瘤细胞者2例,合并骨髓转移9例,多发性骨转移12例,颅骨转移9例,眼眶转移6例.(3)8例患儿行APBSCT治疗,4例行病灶局部放射性治疗,3例行间碘苄胍(131 Ⅰ-MIBG)治疗.颅内转移距APBSCT后,完全缓解期3例患儿分别为22.0、12.0、4.3个月；部分缓解期2例患儿分别为41.0、36.8个月；进展期3例患儿分别为1.2、2.3、2.2个月.完全及部分缓解期与进展期行APBSCT治疗后发生颅内转移时间比较,差异有统计学意义(x2=6.25,P=0.044)；失访1例.(4)随访至2013年2月,平均随访时间为(30.74±19.67)个月.NB合并颅内转移者死亡9例(64.3％),行APBSCT者发生颅内转移者死亡7例,死亡距颅内转移时间移植前缓解者平均为7.3个月,移植前进展者为1.1个月,差异有统计学意义(x2=5.0,P=0.025).NB患儿发病至颅内转移后死亡生存时间为移植前达完全或部分缓解者平均为43.4个月,移植前进展者为15.2个月,差异有统计学意义(x2=5.0,P=0.025)；未行APBSCT者发生颅内转移者死亡2例,生存时间分别为60、38个月.余3例继续治疗,目前生存时间分别为14、42、13个月；1例失访.结论 儿童晚期NB合并颅内转移预后差,病死率高,APBSCT治疗宜于缓解期进行,可延迟发生颅内转移时间,临床需联合应用多种治疗方法提高缓解率,预防发生颅内转移.
作者：朱霞；黄东生；张伟令；张谊；王一卓；阴伟；韩涛；张品伟；洪亮 刊期： 2013年第15期
目的 研究Notch1蛋白在儿童急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)中的表达及其对预后的影响.方法 采用免疫组织化学(SABC)法检测初诊的63例B-ALL、14例T系ALL(T-ALL)及34例非恶性血液病患儿(对照组)骨髓白血病细胞中Notch1蛋白表达；反转录聚合酶链反应(RT-PCR)法检测ALL患儿中Notch1 mRNA表达.结果 Notch1蛋白在T-ALL及B-ALL中有异常高表达,分别为71.4％和31.7％,与对照组(8.8％)比较差异有统计学意义(P ＜0.001、0.05).多因素分析显示:Notch1蛋白在B-ALL中的表达与患儿初诊时的性别、年龄、外周血白细胞数均无相关性(P均＞0.05),也与早期治疗反应无关.然而,长期治疗效果经Kaplan-Meier分析表明:Notch1蛋白阴性组患儿长期无病生存率高达92.7％,而Notch1蛋白阳性组患儿长期无病生存率仅为54.5％(P=0.0054).结论儿童B-ALL中Notch1蛋白的阳性表达可能是预后不良的指标,干预Notch1信号传导通路有望成为治疗此部分患儿分子靶向治疗的新靶点.
作者：詹晓芸；孙燕；刘双又；王冠玲；胡群；刘爱国；张柳清 刊期： 2013年第15期
目的 探索和总结我国儿童肝炎相关再生障碍性贫血(HAAA)的临床特征与疗效.方法 检索中国生物医学文献数据库和万方数据库1980至2011年收录的所有儿童HAAA文献资料,对各病例的起病过程、临床表现、辅助检查、诊治方法与临床疗效等资料进行统计分析.结果 共检索到22个可供分析的相关临床研究报道,总计50例HAAA患儿,男41例,女9例；平均年龄8.2岁(0.8 ～15.0岁)；罹患肝炎至血细胞减少的间隔时间平均为10周；肝炎病因多未能终明确；极重型再障13例,重型再障22例,非重型再障15例；免疫抑制治疗(IST)13例,糖皮质激素联合雄性激素等非IST治疗27例,10例仅予对症支持治疗.结果总有效率仅为28％,28例死亡(1个月内死亡15例),10例对症支持治疗者无一例有效.IST总有效率(69.2％)显著 高于非IST治疗(18.5％) (x2 =9.92,P＜0.01).结论 我国儿童HAAA以重型再障为主,早期病死率高.早期诊断意义大,IST联合雄性激素为有效疗法.
作者：乔晓红；谢晓恬；石苇；邵越霞；卢双龙；顾昶娟 刊期： 2013年第15期
目的 应用重组人凝血因子Ⅸ(FⅨ)预防性治疗中国儿童中、重型血友病B,了解其疗效及安全性.方法 使用重组人FⅨ开展儿童血友病B小剂量预防治疗,重组人FⅨ20 IU/(kg·次),1次/周,临床观察指标包括:(1)疗效:出血减少率、日常活动参与改善情况；(2)安全性:用药中不良事件及抑制物产生情况.结果 共收集11例病例,观察时间18 ～27周(平均25.5周)；年龄9个月～15岁(平均7岁1个月)；重型9例,中间型2例；开始观察前接受按需治疗6例,预防治疗4例,无治疗1例；中位暴露日(ED) 63 ED(范围0～＞ 150 ED).(1)疗效:总出血减少率67.7％(与原按需治疗/无治疗比较减少78.6％；与原预防治疗比较减少47.8％)；9例中8例日常活动参与改善(与原按需/无治疗比较6例中5例改善,与原预防治疗比较3例全部改善)；(2)安全性:应用过程中无不良事件发生；治疗过程中仅有1例有1次抑制物检测滴度达0.6 BU/mL,治疗结束后降至0 BU/mL.结论 重组人FⅨ应用于中国中、重型血友病B儿童的小剂量预防治疗安全、有效.
作者：李刚；吴润晖；吴心怡；甄英姿；张宁宁；王岩；何雯雯；彭芸；LUKE Koon-hung 刊期： 2013年第15期
目的 探讨儿童非霍奇金淋巴瘤(NHL)的临床特征与治疗效果.方法 2000年1月至2012年10月在上海市儿童医院,上海交通大学附属儿童医院确诊的初发NHL患儿45例,按照WHO淋巴瘤分型标准诊断；按不同免疫标记、病理分型及肿瘤分期予以化疗方案；采用Kaplan-Meier法计算分析总生存率(OS)和无事件生存率(EFS).结果 45例患儿进入统计,男37例,女8例；年龄(6.73±3.12)岁.其中B细胞淋巴瘤(B-NHL)26例,T细胞淋巴瘤(T-NHL) 19例.根据St.Jude分期系统,Ⅱ期6例,Ⅲ期21例,Ⅳ期18例.B-NHL原发于腹腔14例,T-NHL原发于腹腔1例,差异有统计学意义(P=0.008).T-NHL原发于纵隔8例,B-NHL原发于纵隔2例,差异有统计学意义(P=0.047).43例(95.56％)患儿治疗后获得缓解(完全缓解+部分缓解),2例未缓解,其中1例Ⅲ期,1例Ⅳ期.随访至2013年3月30日,36例(80.00％)获得持续缓解(CCR),随访时间5～156个月,平均随访时间48个月.3例分别在原发部位及颈部复发(Ⅲ期2例,Ⅳ期1例),复发时间为4、9、24个月.预计5年OS及EFS分别为(78.4±6.4)％、(71.3±7.5)％.23/26例(88.46％) B-NHL患儿获得CCR,13/19例(68.42％) T-NHL患儿获得CCR.B-NHL和T-NHL 2组患儿预计5年OS分别为(86.7±7.2)％和(68.0±10.8)％；预计5年EFS分别为(79.5±9.6)％和(60.5±12.0)％,2组比较差异无统计学意义(P=0.436,0.323).单因素分析提示临床分期影响预后(P =0.024).结论 儿童B-NHL原发部位多见于腹腔,T-NHL原发部位多见于纵隔.儿童B-NHL相对于T-NHL,能达到较快缓解,取得较好预后.儿童T-NHL就诊时较B-NHL年龄偏大,且以晚期居多(Ⅲ期+Ⅳ期),导致其预后不良.
作者：邵静波；蒋慧；陆正华；杨静薇；李红；张娜；杨为群；廖雪莲 刊期： 2013年第15期
目的 探讨去铁胺(DFO)对白血病HL-60细胞线粒体膜通透性转换孔及细胞色素C的影响及其机制,为临床采用铁剥夺策略治疗白血病提供实验依据.方法 将HL-60细胞分别与不同水平的DFO共培养24 ～72 h,收集样品细胞,采用流式细胞术检测细胞凋亡率及线粒体膜电位；采用细胞免疫组织化学法检测胞质中细胞色素C的表达.结果 经不同水平DFO处理细胞后,流式细胞仪检测到HL-60细胞凋亡率呈上升趋势,150 μmol/L DFO作用72 h后细胞凋亡率高达(44.10±6.31)％,且细胞凋亡率与药物关系呈剂量和时间效应依赖性,差异有统计学意义(P＜0.01)；经流式细胞仪检测,随着凋亡率的上升,细胞线粒体膜电位呈下降趋势,差异有统计学意义(P＜0.05)；细胞免疫组织化学检测发现,经DFO处理后的细胞质细胞色素C表达阳性率较对照组显著升高,差异有统计学意义(P＜0.05).结论 线粒体膜通透性转换孔开放并释放细胞色素C是DFO诱导HL-60细胞凋亡的可能机制.
作者：王叨；席微波；李白；刘玉峰 刊期： 2013年第15期
儿童急性髓系白血病(AML)的发生率仅次于儿童急性淋巴细胞白血病,占儿童急性白血病的20％左右.一直以来儿童AML的预后较儿童急性淋巴细胞白血病差,国际儿童白血病协助组纷纷就其诊治和预后进行了持续重点的研究随访,经过对儿童AML治疗方案的研究调整和综合支持治疗的改善,儿童AML的预后有了显著进步.现就近年儿童AML化疗方面的研究和进展进行综述.
作者：于洁；张银娟 刊期： 2013年第15期
