学术投稿

重组腺相关病毒载体与血友病A基因治疗

丁秋兰;王鸿利

关键词:腺相关病毒, 重组腺相关病毒载体, 载体改造, 血友病A, 基因治疗
摘要:基于腺相关病毒(AAV)独特的生物学特性,重组腺相关病毒载体(rAAV)是目前具希望的基因治疗载体之一.在一些目的基因需长期、稳定表达的疾病的基因治疗中,愈来愈受到青睐.本文就AAV的基因结构和生物学特性、rAAV载体、载体改造及在血友病A基因治疗中的应用作一综述.
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    基于腺相关病毒(AAV)独特的生物学特性,重组腺相关病毒载体(rAAV)是目前具希望的基因治疗载体之一.在一些目的基因需长期、稳定表达的疾病的基因治疗中,愈来愈受到青睐.本文就AAV的基因结构和生物学特性、rAAV载体、载体改造及在血友病A基因治疗中的应用作一综述.

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国际输血及血液学杂志

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