学术投稿

2014年1-9月美国FDA批准的罕见病用药概况

杨苹;袁述

关键词:罕见病用药, 罕见病, 新药
摘要:罕见病用药的研发能够得到政府政策和财力的支持,同样可使制药公司获得超额利润。随着罕见病用药市场的急剧增长,世界各大制药公司亦纷纷加入罕见病用药的研发行列。本文就美国FDA 2014年1-9月批准的罕见病用药情况作一概要介绍。
上海医药杂志相关文献
  • 国家药品价格谈判征求意见稿公布独家专利药购销生态将有大变局

    近日,国家卫计委办公厅印发了《建立药品价格谈判机制试点工作方案(征求意见稿)》。今年2月底,国务院颁布了《国务院办公厅关于完善公立医院药品集中采购工作的指导意见》,其中提到对部分专利药品、独家生产药品,将建立公开透明、多方参与的价格谈判机制。此次《征求意见稿》即是对价格谈判具体操作流程的详细说明。

    作者: 刊期: 2015年第07期

  • 围孕、产期女性甲状腺疾病的诊治--以相关指南为基础的临床实践

    鉴于已知甲状腺激素在胎儿脑发育中的重要作用和甲状腺疾病在育龄期女性中的高发病率,围孕、产期女性甲状腺疾病的诊治备受关注,国内、外有关专业学会都已公布了相关指南以指导临床实践。本文依据新版的相关指南并结合笔者和国内的临床实践,就围孕、产期女性常见的甲状腺疾病的诊治进行述评。

    作者:叶红英;李益明 刊期: 2015年第07期

  • 新型非典型抗精神病药物的应用及研究进展

    典型抗精神病药能减少精神分裂症的阳性症状,却伴发锥体外系不良反应。新型非典型抗精神病药物相比已有的典型抗精神病药物,具有疗效好、不良反应小等优点,有望为精神分裂症的治疗开创新的局面。本文从药物应用方面综述了自2000年上市的一些非典型抗精神病药物的新研究进展,期待越来越多的新型非典型抗精神病药物能应用于临床,更好地服务患者。

    作者:董佳丽;常艳玲;黄震;顾珽 刊期: 2015年第07期

  • 2014年1-9月美国FDA批准的罕见病用药概况

    罕见病用药的研发能够得到政府政策和财力的支持,同样可使制药公司获得超额利润。随着罕见病用药市场的急剧增长,世界各大制药公司亦纷纷加入罕见病用药的研发行列。本文就美国FDA 2014年1-9月批准的罕见病用药情况作一概要介绍。

    作者:杨苹;袁述 刊期: 2015年第07期

  • 无偿献血者采血前ALT初筛实验在广州增城地区的评价与分析

    对广州血液中心增城市血站2013年用干式生化仪对无偿献血者进行快速丙氨酸氨基转移酶(ALT)初筛合格的献血者11326人次的血液复检结果与2012年未实施ALT初筛的11366人次的血液复检结果进行对比分析。结果表明,献血者在献血前经过ALT干化学法初筛会大大降低因ALT升高导致的血液报废。干式生化仪操作简单、可靠、有较高的实用价值,适合中小型血站。

    作者:黄斯瑜;郭悬崖 刊期: 2015年第07期

  • 2015年2月FDA批准新药概况

    2015年2月,FDA批出4个新分子实体药品(表1),为抗肿瘤药Ibrance(palbociclib)、Lenvima(仑伐替尼)和Farydak(帕比司他)以及抗菌药物Avycaz(头孢他啶+阿维巴坦)。

    作者:张建忠 刊期: 2015年第07期

  • 亚急性甲状腺炎诊治

    亚急性甲状腺炎是一种自限性甲状腺炎症性疾病,其发病与病毒感染密切相关,典型的临床表现为甲状腺的疼痛和触痛,诊断和鉴别诊断手段包括病史、临床表现、实验室检查、超声检查和甲状腺核素扫描等。对亚急性甲状腺炎,目前主要使用解热镇痛药或非甾体类抗炎药以及糖皮质激素治疗,必要时可使用β-受体阻滞剂来控制患者的甲状腺功能亢进症状,有一过性或永久性甲状腺功能减退症状的则应给予左甲状腺素替代治疗。

    作者:许天蕴 刊期: 2015年第07期

  • 3次回抽注入法腰硬联合麻醉在经皮肾镜碎石手术中的应用

    目的:探讨3次回抽注入法腰硬联合麻醉在经皮肾镜碎石手术中的应用效果。方法:选择我院收治的在腰硬联合麻醉下行经皮肾镜碎石手术患者160例,随机分为实验组和对照组各80例。实验组患者采用一点穿刺3次回抽注入法腰硬联合麻醉,对照组患者采用传统两点穿刺腰硬联合麻醉。观察比较两组患者的麻醉效果。结果:实验组患者达到Bromage评分2分、3分时间及穿刺操作总时间均明显短于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);5~10 min时,实验组患者DBP与SBP的下降幅度小于对照组同时间点,差异有统计学意义(P<0.05);两组患者的穿刺成功率与置管成功率及麻醉期间不良反应的发生率比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结论:3次回抽注入法腰硬联合麻醉在经皮肾镜手术中具有损伤小、安全性高、镇痛效果好、操作更简单、血流动力学稳定,更便于围术期管理的优势。

    作者:周志红 刊期: 2015年第07期

  • 慢性心力衰竭患者重点随访对改善心功能的效果观察

    目的:探讨慢性心力衰竭患者重点随访对改善心功能的效果。方法:采用随机、对照研究方法,将2010年7月-2014年7月我院诊断明确的慢性心力衰竭患者100例,按随机数字表法分为干预组50例,对照组50例。干预组患者每周随访2次,根据心功能和临床症状进行干预,包括调整规范治疗方案,指导患者正确使用药物。对照组不做任何干预。在6个月和12个月时采用6 min步行试验(6 MWT)及超声心动图检查,对患者的心功能状况评价。结果:6个月、12个月时干预组6 MWT分别为(345±124)m、(369±122)m,明显高于对照组的(283±95)m、(260±86)m,差异有统计学意义(P<0.05)。12个月时,干预组的左心室射血分数显著高于对照组(P<0.05)。结论:对慢性心力衰竭患者进行重点随访干预可以改善其心功能。

    作者:徐悦;杨妙珍;王一尘 刊期: 2015年第07期

  • 甲状腺结节的诊断和治疗

    甲状腺结节是甲状腺疾病的常见表现之一,鉴别其良、恶性非常重要,应依据患者的病史、体征、血清促甲状腺激素(thyroid stimulating hormone, TSH)水平和甲状腺超声检查结果进行初步评估,而细针穿刺细胞学(ifne needle aspiration cytology, FNAC)检查、特别是超声引导下的FNAC检查则是术前评估甲状腺结节良、恶性的敏感和特异性方法。对良性甲状腺结节患者一般需要长期随访,其中对少数患者需要进行包括手术、131I、经皮无水酒精注射或TSH抑制疗法等治疗;对确诊或疑为恶性甲状腺结节患者多直接采用手术治疗。

    作者:马俊花;顾明君 刊期: 2015年第07期

  • 浅析上海中医门诊大病医保的管理实践难点

    自2013年5月起,上海市政府将恶性肿瘤患者门诊大病医保的中医治疗项目的年限从原来的18个月延长至5年,而在政策实施过程中存在中西结合科的处方结算超中医大病范围支付的问题。本文以我院为例,分析其原因,建议通过自查整改的方式,将错误率降至低,并不断完善监管模式,确保有效地落实医保政策,维护医保基金的合理支出。

    作者:孔繁丽 刊期: 2015年第07期

  • 脱氧核苷酸钠片治疗新发Graves病的免疫学观察

    目的:观察脱氧核苷酸钠治疗Graves病患者的免疫调节作用。方法:对203例新发的以甲巯咪唑治疗的Graves病患者随机分入脱氧核苷酸钠治疗组(A组)和利可君治疗组(B组)治疗1年,观察治疗后甲状腺激素恢复至正常范围的时间、TRAb滴度和达到正常的比例,以及细胞因子IL-1b、TNF-a、IL-6的改变。结果:A组甲状腺激素恢复到正常的时间较B组更快;治疗1年时,TRAb滴度两组间无显著差异,但A组TRAb恢复正常的百分率高于B组;治疗后两组间IL-1b无显著差异,而A组TNF-a、IL-6的下降较B组显著。结论:脱氧核苷酸钠治疗对Graves病患者有免疫调节作用。

    作者:曹含弘;凌雁;陆志强 刊期: 2015年第07期

  • 《放射性皮肤疾病护理规范》发布

    日前,国家卫计委发布推荐性卫生行业标准《放射性皮肤疾病护理规范》,规定了放射性皮肤疾病护理原则、护理措施,适用于核和放射事故中大剂量局部外照射引起的急性、慢性放射性皮肤疾病患者的护理。

    作者: 刊期: 2015年第07期

  • 零售药店药品陈列规范与宣传技巧

    零售药店良好的药品陈列与宣传技巧能促进药品销售,零售药店应注重药品陈列和宣传技巧,帮助药品生产企业和药店共同提高经营业绩。

    作者:刘翔 刊期: 2015年第07期

  • 儿童和青少年甲状腺功能亢进的治疗

    儿童、青少年甲状腺功能亢进主要原因是GD,即弥漫性毒性甲状腺肿,药物治疗复发率很高。抗甲状腺药物(ATD)中,首选甲巯咪唑(MMI),丙硫氧嘧啶(PTU)因可能导致严重肝脏损害仅在特殊临床情况下使用。如果ATD治疗没有缓解病情,可考虑行放射性131I治疗或手术。使用131I治疗时,剂量应当大于150 mCi/g甲状腺组织。在儿童、青少年治疗中应当避免小剂量131I治疗。手术行甲状腺近全切或全切时,其并发症在儿童及青少年患者中比成人高,因此予以儿童及青少年手术时,需由有经验的甲状腺外科手术医生实施。

    作者:冷斐;陆志强 刊期: 2015年第07期

  • 早产儿呼吸暂停早期护理措施

    早产儿呼吸暂停是早产儿常见的临床症状之一,如果没有及时发现或反复发生会导致早产儿脑损伤或猝死。应当给予重视,做到早预防、早发现,采取相应的护理措施将呼吸暂停发生率降至低,提高早产儿的存活率,减少患儿痛苦,避免产生后遗症。

    作者:张玲琴;钟静霞 刊期: 2015年第07期

  • 中国将启动精准医疗计划2030年前投入600亿元

    日前,中国卒中学会副会长、北京天坛医院副院长王拥军教授在中国卒中学会第一届学术年会暨天坛国际脑血管病会议2015年学术启动会上透露,中国精准医疗计划将在2015下半年或明年启动。

    作者: 刊期: 2015年第07期

  • 全国爱肝日:WHO发布首份乙肝治疗指南

    2015年3月18日是第十五届全国“爱肝日”,主题是预防丙肝,防患于未然。近日,世界卫生组织(WHO)发布了有史以来第一份慢性乙肝治疗指导。

    作者: 刊期: 2015年第07期

  • 上海市部分社区居民对家庭医生制度的认知调查

    通过对上海市部分社区居民开展家庭医生制度的认知调查,了解他们对家庭医生制度的看法,为更好地推进家庭医生制度提供参考。采用非随机抽样法,在中心繁华城区、较繁华城区和郊区社区共发放问卷320份,并对回收问卷进行数据处理及分析。上海市部分社区居民对家庭医生制度的认知度不高,接受过家庭医生服务的比例较低,对其服务满意度一般。需要进一步扩大宣传,提高家庭医生的服务质量。

    作者:妥艳艳;洪兰;严伟民 刊期: 2015年第07期

  • 高效液相色谱法同时测定霉酚酸酯及霉酚酸的血药浓度

    目的:建立高效液相色谱法同时测定人体血浆中霉酚酸酯及霉酚酸的药物浓度。方法:血浆样品经乙腈沉淀蛋白后直接进样,采用Zorbax SB-C18(4.6 mm×250 mm,5mm)的色谱柱,流动相为0.3%的三乙胺水溶液(用磷酸调节pH 5.3)-乙腈(50∶50)。检测波长为215 nm,柱温35℃,流速1.0 ml/min。结果:本方法测定的线性范围为0.25~20mg/ml,r(霉酚酸)=0.99976,r(霉酚酸酯)=0.99999。霉酚酸和霉酚酸酯的加标回收率分别为(87.38±2.97)%和(99.71±1.18)%,低检出限分别为0.035 mg/ml和0.070 mg/ml(S/N=3)。结论:本方法简单,灵敏,重现性好,适合器官移植等患者霉酚酸及霉酚酸酯的血药浓度监测,以及霉酚酸酯的药代动力学研究。

    作者:朱顺海;赵梦芸;陈佳;许志良 刊期: 2015年第07期

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