近年来，随着人类基因组计划的完成、绘制人类基因组甲基化可变位点图谱计划的展开、有关表观遗传学与肿瘤的发生发展及表观遗传治疗药物研究的深入，尤其是DNA甲基转移酶和组蛋白去乙酰化抑制剂等在肿瘤患者临床治疗的成功应用，表观遗传学逐渐成为肿瘤治疗研究的热点。本文综述了近年来基于表观遗传学的抗肿瘤药物药理学作用研究进展，以期为癌症的治疗和基础研究提供一些新的思路。
作者：王明；李雪；王字玲 刊期： 2016年第04期
近年来，药物共晶筛选技术成为改善药物溶解度、稳定性等性质的研究热点。该技术不改变药物分子结构，只是通过分子间作用力改变药物的理化性质，为难溶性药物的研发提供了新途径。共晶是具有新特性的药物组合，可获得知识产权。本文综述了药物共晶筛选技术，为药物共晶的深入研发提供参考。
作者：黄雨婷；徐嘉；迟宗良；范孟雪；秦昆明；蔡挺；蔡宝昌 刊期： 2016年第04期
作为抗肿瘤药的全新设计策略，抗体药物偶联物是近年来广受关注的研究热点。2013年，阿多曲妥珠单抗依酯（ado trastuzumab emtansine，T-DM1，Kadcyla）成功上市，为耐曲妥珠单抗的HER2+晚期乳腺癌患者的二线治疗提供了全新的解决方案。基于该药优异的临床表现和HER2在多种肿瘤中的高表达，罗氏公司进一步尝试拓展其用于HER2+乳腺癌各线治疗和早期乳腺癌的新辅助治疗，以及胃癌和非小细胞肺癌的治疗。总体来说，结果有喜有忧，包括其二线用药地位进一步确立，但肿瘤异质性等因素仍带来极大挑战。本文综述了Kadcyla在机制及临床方面的研究进展。
作者：李静；王彦明；钟武；周辛波；李松 刊期： 2016年第04期
酸角（Tamarindus indica Linn.）为苏木科酸角属的亚热带常绿大乔木经济植物。酸角各部位中不仅含有丰富的营养成分，还在传统医学中广泛应用。迄今的研究证明，酸角叶、果肉、籽及根皮提取物具有较好的抗菌、抗炎、解毒、止痛、降血糖及降血脂等生物活性。人们在对酸角提取物的化学成分进行研究中分离鉴定了多种类型的次生代谢产物，引起广泛的关注。作者以近年来有关酸角化学成分及生物活性的研究成果进行综述，旨在为酸角的深入研究和应用开发提供有益的参考依据。
作者：李维熙；王葳；杨柏荣；张璐；苏薇薇；王文静 刊期： 2016年第04期
分化型甲状腺癌是内分泌系统常见的恶性肿瘤，近10年来发病率呈迅速上升趋势。虽然大多数患者预后良好，但少部分难治性甲状腺癌应用传统的治疗方法难以达到满意的效果。随着人们对甲状腺癌发病机制的认识逐渐深入到分子层面，基于机制与分子靶标的靶向治疗已经成为难治性甲状腺癌治疗方式的前沿领域。目前发现了多种与甲状腺癌发病密切相关的分子靶标，并且其有效性和安全性经过了临床试验的验证。基于靶标的药物设计已发现了许多进入临床试验和临床应用的靶向药物，索拉非尼和乐伐替尼被批准用于难治性分化型甲状腺癌的治疗，为晚期甲状腺癌患者治疗提供了新的希望。
作者：刘彦东；郑志兵；李松 刊期： 2016年第04期
哌马色林（匹莫范色林，pimavanserin，Nuplazid）是选择性靶向5-HT2A受体药，由美国Acadia Pharmaceuticals公司研制，2016年4月29日获FDA批准用于治疗帕金森病（PD）患者所经历幻觉和妄想等精神症状。本文综述了近年来文献报道的该药合成方法，并对其优缺点进行评述。
作者：甘润；胡湘南 刊期： 2016年第04期
一般来说，多发性硬化（MS）的病理改变以中枢白质病变为主，然而，由于MS患者出现的认知功能障碍等临床表现无法完全用白质病变来解释，因此MS患者中枢灰质损伤日益受到重视。高场强磁共振成像技术（MRI）的发展使得能在患者出现临床症状的同时清晰地观察其灰质病变，但患者临床症状与中枢灰质（特别是皮质）病变之间的相关性仍需深入研究。因此，本文将对MS疾病进程中患者中枢灰质损伤与临床症状（主要包括认知障碍和癫痫等）的关系做一综述。
作者：苌浩晓；陈光亮；尹琳琳 刊期： 2016年第04期
目的：介绍血脑屏障（blood-brain barrier，BBB）的细胞结构及神经系统药物BBB渗透性评价的体内、外模型，为药物跨BBB转运研究开发提供理论基础和实验技术参考。方法综述近10年中外文献中有关BBB定义、细胞组成、结构特点及药物渗透BBB的体内、外评价模型研究状况。结果介绍了BBB的细胞组成和结构特点，评价了体外非细胞和细胞模型及体内BBB渗透性模型的评价方法，介绍了各个模型的优缺点及适用环境。结论目前尚无化合物BBB通透性体内、外评价的“金标准”模型，应建立、使用合理优化的细胞模型，结合动物体内BBB渗透实验结果，描绘出药物的BBB渗透特点的轮廓。
作者：姜波；刘伟；金晓玲；王长虹 刊期： 2016年第04期
RNA干扰（RNA interference，RNAi）技术可让不同水平的基因沉默，主要是通过双链RNA（dsRNA）在体内诱导靶基因mRNA产生特异性降解而实现的。小干扰RNA（small interfering RNA，siRNA）是RNAi的效应分子，需要借助递送载体进入细胞内发挥治疗作用。纳米载体具有很多优势：增加生物膜通透性、控制药物释放速度、改变体内分布、提高生物利用度等。本文综述了siRNA非病毒递送载体的相关研究，重点阐述了其结构和生物学特征。
作者：赵晓乐；孔晓军；李剑勇 刊期： 2016年第04期
目的：建立一种LC-MS/MS法用于定量检测恩格列净原料药中杂质X（简称EPLZ-X）的含量。方法采用Thermo BDS C18（4.6 mm ×100 mm，2.4μm）色谱柱，以乙腈-水（75∶25，V/V）为流动相，流速0.7 ml/min。质谱扫描方式选用正离子模式，用于定量的多反应监测（MRM）离子对为m/z 785→m/z 475（CE为43 V）和m/z 785→m/z 418（CE为50 V）。结果在0.5~100.6 ng/ml范围内线性关系良好，低、中和高浓度质控样品的日内精密度分别为5.9%、5.4%和7.9%。日间精密度分别为6.3%、11.8%和10.7%，加样回收率分别为105.1%、109.8%、102.6%，低定量下限为0.5 ng/ml。结论使用此法成功测定了3批原料药中该杂质的含量，均符合要求（不得超过60×10-6 g）。本法专属性强，灵敏度高，可用于其他批次样品的分析。
作者：周浩；孟繁华；孙磊；乔善义；张国刚 刊期： 2016年第04期
目的：制备棕榈酸帕利哌酮注射液，建立该注射液释放度的检测方法，并进行方法学验证。方法湿磨法制备本品，采用高效液相色谱法建立释放度检测方法并进行方法学验证。结果自制制剂的平均粒径约为1μm，透射电镜下观察为不规则块状；所建立的释放度检测方法的精密度为1.5%，回收率为100.70%，稳定性RSD为0.33%。3批自制制剂的体外平均释放分别为：1.5 min 8.00%、20 min 62.26%、45 min 85.44%。结论所制备缓释注射液的粒度分布和释放度与原研制剂一致，释放度检查法简单、灵敏、准确，可有效监控本品的质量，3批制剂平均释放度均在质量标准范围之内。
作者：付伟；孙建绪；张慧；李迎；郭飞；郑爱萍 刊期： 2016年第04期
目的：研究姜黄素壳聚糖脂质体对兔角膜碱烧伤的治疗作用。方法采用薄膜分散法制备姜黄素壳聚糖脂质体，测定粒径、Zeta电位和包封率。新西兰大耳白兔随机分为生理盐水组、空白壳聚糖包衣脂质体组、地塞米松组和姜黄素壳聚糖脂质体组。建立碱烧伤模型并给予相应药物。裂隙灯观察角膜新生血管（CNV）生长情况及角膜上皮愈合情况，免疫组化法检测角膜血管内皮生长因子（VEGF）表达。结果姜黄素壳聚糖脂质体粒径为（96.6±14.7）nm，Zeta电位为（58.8±2.3）mV，包封率为（51.41±1.1）%。姜黄素壳聚糖脂质体组和地塞米松组均能有效抑制CNV生长，降低角膜VEGF表达。与地塞米松组比，姜黄素壳聚糖脂质体组能促进角膜上皮恢复。结论姜黄素壳聚糖脂质体包封率较高，抑制CNV生长，促进角膜上皮修复。姜黄素壳聚糖脂质体有望成为新型治疗角膜碱烧伤的眼用制剂。
作者：张伟莉；吴志鸿；杜丽娜；王群；于佳；金义光 刊期： 2016年第04期
目的：利用差异蛋白质组学及生物信息学等技术方法，探讨外源Bt基因的导入对大米表达蛋白质组的影响，深化转基因大米在蛋白质组学方面的研究。方法在转基因大米“华恢1号”和亲本大米“明恢63”样品中提取大米总蛋白，通过二维聚丙烯酰胺凝胶电泳（2D-PAGE）实验方法，得到相应的蛋白质组2D-PAGE谱，再选择差异明显的蛋白质点进行质谱鉴定及生物信息学分析。结果对转Bt（cry1Ab/1Ac）基因大米和亲本大米2D-PAGE图谱的蛋白质点进行了对比匹配，识别出明显的差异蛋白质点28个，以亲本大米为参照，转Bt基因大米相对高表达的18个，相对低表达的10个；选择转基因大米凝胶上的差异蛋白质点进行了质谱鉴定和生物信息学检索，发现差异蛋白质主要参与能量代谢，蛋白质合成、氧化还原和应激响应等生物过程。结论转Bt基因“华恢1号”及其亲本大米“明恢63”表达的蛋白质组存在一定差异，但未发现这些差异蛋白质具有抗营养性和致敏性，也未发现新蛋白和毒蛋白的表达。
作者：程娟献；夏晴；桑志红；毛劼；王心正；董方霆；何昆 刊期： 2016年第04期
目的：采用液相共沉淀法制备吉西他滨磁靶向纳米粒，探索制备过程中的一些条件。方法观察不同搅拌速度、Fe3+/Fe2+比、pH、温度对四氧化三铁（Fe3O4）纳米粉的影响以及乳化水相/油相、超声时间、固化温度对磁靶向纳米粒的影响。结果制备Fe3O4纳米粉采用条件如下：800 r/min的搅拌速度、1.7∶1的Fe3+/Fe2+比、pH9、反应温度60℃，以及采用5∶40的水相/油相比、10 min的超声时间、100℃的固化温度。结论制备的Fe3O4纳米粉粒径小，纯度高，无团聚现象，制备的吉西他滨磁靶向纳米粒稳定性好。
作者：刘卫；薛克营；柯明耀；吴雪梅；赵年贵；林岩；沈杰芳 刊期： 2016年第04期
目的：建立测定大鼠血浆中防治缺血性脑卒中化合物TID-101的LC-MS/MS方法，并研究其自微乳制剂大鼠体内生物利用度及药代动力学特征。方法血浆样品用甲醇沉淀蛋白处理，以乙腈-水为流动相，采用ESI源以多反应监测方式进行负离子检测，用于定量分析的离子反应为m/z 353.4→323.2（TID-101）和433.4→353.4（醋酸地塞米松，内标）。将建立的方法应用于大鼠口服TID-101自微乳的生物利用度及药代动力学研究。结果 TID-101在10～95000 ng/ml内呈良好的线性关系（r=0.9998），日内、日间精密度（RSD）均＜15%，回收率在83.4%～87.0%之间。应用此法测试大鼠静脉注射TID-101脂肪乳和口服原料药及自微乳制剂后的血药浓度，计算出原料药混悬液和自微乳的口服绝对生物利用度分别为2.8%和14.9%。结论本法操作简单、准确、灵敏度高，可用于TID-101大鼠体内药动学研究；自乳化释药系统能有效提高TID-101大鼠口服生物利用度。
作者：高广宇；梅丹宇；喻芳邻；余惟平；王汝涛；龚伟；梅兴国 刊期： 2016年第04期
目的：优选银桑菊固体饮料（YSJ）的提取工艺。方法以绿原酸、多糖含量和浸膏得率的总评“归一值”（OD）为评价指标，通过正交设计初步优选YSJ的提取工艺，Box-Behnken效应面法进一步优化其工艺。结果正交设计优选的佳工艺为：加10倍量水，浸泡0.5 h，提取2次，每次1.5 h；Box-Behnken效应面法优选的工艺为：加10.82倍水，浸泡0.51 h，提取2次，每次1.77 h。结论经实验结果对比可知，Box-Behnken效应面法优选的提取工艺参数更精确，更细致且预测性好，产品质量提高。
作者：李跃辉；王银；彭宇；何亚辉；杨再江；向丽 刊期： 2016年第04期
目的：建立高效液相色谱串联质谱法（HPLC-MS/MS）测定人血浆中利奈唑胺的血药浓度，为临床合理用药提供参考。方法以替米沙坦为内标，血浆样品经乙腈沉淀蛋白进行提取分离，以含0.1%甲酸的1 mmol/L乙酸铵溶液和乙腈为流动相，梯度洗脱，采用m/z 338.1→m/z 296.3（利奈唑胺）和m/z 515.3→m/z 276.3（替米沙坦，内标）离子对进行扫描。结果利奈唑胺在0.23~46μg/ml线性范围内关系良好，r=0.9993，低定量限为46 ng/ml，提取回收率为87%~109%，日内、日间精密度的相对标准偏差均在2.5%~8.6%范围内。结论建立的LC-MS/MS方法专属性强，灵敏度高，操作简单，适于临床利奈唑胺血药浓度监测。
作者：郭明星；彭珑；吴诚；童卫杭 刊期： 2016年第04期
目的：确定测定蟾皮提取物固体脂质纳米粒包封率的优方法。方法分别采用低速离心法、超速离心法和透析法测定蟾皮提取物固体脂质纳米粒包封率，考察采用3种不同透析介质测定的蟾皮提取物固体脂质纳米粒包封率，比较其测得包封率结果的准确性。结果不同测定方法测得的包封率结果不同，低速、超速离心法和透析法测定华蟾酥毒基（CBG）和酯蟾毒配基（RBG）包封率分别为（74.00±1.69）%和（75.01±2.05）%，（83.60±0.99）%和（82.51±1.56）%，（91.01±0.75）%和（89.22±0.88）%；透析法中透析介质不同测得的CBG和RBG包封率也不同，但结果无显著性差异。结论不同的包封率测定方法对包封率测定结果有显著性影响，透析法更适合蟾皮提取物脂质纳米粒包封率的测定。
作者：蔡晓瑶；张莉；任翔；张磊 刊期： 2016年第04期
目的：为进一步了解自然更年期综合征的代谢特征，探索其过程中对已知或未知生物通路的作用，采用基于HPLC-MS/MS技术的代谢组学研究方法，通过分析老龄化大鼠代谢轮廓，旨在获得全面的更年期大鼠代谢组水平的变化特征，发现并筛选与年龄相关的生物标志物。方法首先对6月和18月龄大鼠尿液采用HPLC-MS/MS发现代谢组学分析方法，通过XCMS在线分析大鼠正负模式离子检测谱，对代谢谱HPLC-MS/MS分析实验中标记的代谢物进行鉴定，数据经主成分分析后筛选出差异性代谢物，后以MetPA对HPLC-MS/MS实验中筛选出的代谢物组进行代谢通路分析。结果分析结果得到三羧酸循环、精氨酸和脯氨酸代谢和乙醛酸代谢3条与老龄化大鼠代谢相关的通路。结论由代谢网络图可见，与年龄相关的代谢通路主要和生物氧化呼吸链反应以及尿素循环有关，且这些代谢通路与肝脏线粒体功能相关性很大。
作者：沈淑洁；刘妍如；黄荣清；肖炳坤；杨建云 刊期： 2016年第04期
目的：建立同时测定龙泽熊胆胶囊中3种成分的方法。方法采用DIKMA Platisil ODS色谱柱（250 mm×4.6 mm，5μm），柱温30℃，流动相为甲醇-0.1%磷酸水溶液，采用梯度洗脱，检测波长275 nm，流速1 ml/min。结果龙胆苦苷、盐酸小檗碱和黄芩苷的线性范围分别为0.019～0.38μg（r=0.9999）、0.15～3.00μg（r=1.0000）和0.078～1.56μg（r=0.9997），平均回收率98.97%～101.30%。结论龙泽熊胆胶囊的质量控制可采用本方法。
作者：郝乘仪；张家和；冯波 刊期： 2016年第04期
目的：应用Fisher成分分析法（FCA）对瓜蒌及其炮制品的类别进行分析。方法采用HPLC-PDAD建立瓜蒌及其炮制品的指纹图谱，以槲皮素为内参峰进行数字化处理，得到瓜蒌及其炮制品的标准指纹图谱。以FCA提取瓜蒌及其炮制品标准指纹图谱中的化学信息，进行质量模式分类，并与标准指纹图谱及主成分分类模式进行对比。结果 FCA能准确地将瓜蒌及其炮制品分为2类。结论采用FCA成分分析法可提取指纹图谱中隐含的化学信息，进行准确的类别分析。
作者：邹纯才；鄢海燕 刊期： 2016年第04期
目的：以L-苯丙氨酸和L-天冬氨酸为原料，合成得到不同相对分子质量的聚苯丙氨酸-聚天冬氨酸两亲性氨基酸嵌段共聚物。方法以L-苯丙氨酸、L-天冬氨酸为原料，合成N-羧基-L-苯丙氨酸-环内酸酐、N-羧基-L-天冬氨酸苄酯-环内酸酐，采用开环聚合反应，得到目标化合物聚苯丙氨酸-聚天冬氨酸嵌段共聚物；利用芘荧光探针法对共聚物临界胶束浓度进行了测定。结果合成得到了疏水链段相对分子质量为500、2000、4000的两亲性嵌段共聚物，结构经氢核磁和红外光谱法确认；随着共聚物聚苯丙氨酸与聚天冬氨酸比例不同得到的聚合物的临界胶束浓度也发生了变化。结论疏水性链段聚苯丙氨酸链越长聚合物的临界胶束浓度越小。这为进一步研究不同性质的聚合物对药物纳米粒的稳定作用奠定了基础。
作者：刘伟芬；李禄辉；乔鹏；陈永超；宗兰兰；袁琦；蒲晓辉；白锋 刊期： 2016年第04期
目的：建立测定大鼠血浆中罗哌卡因的高效液相色谱串联质谱法。方法色谱柱为Agela MP C18（2.1 mm×50 mm，3μm）。采用电喷雾离子源（ESI）正离子多反应监测（MRM）扫描分析，罗哌卡因和内标（咪达唑仑）的检测离子分别为m/z 275.2/126.1和326.0/291.0。结果罗哌卡因的线性范围为0.5～250 ng/ml，相关系数r为0.9946，批内精密度为1.32%～6.74%，基质效应在95.5%～102.6%，回收率为89.8%～104.7%。结论本法操作简单、方法准确可靠、检测灵敏度高，可用于罗哌卡因大鼠体内的药代动力学研究。
作者：周杰兆；陈美玲；程晓慧；李迎；梅兴国 刊期： 2016年第04期
lefamulin第2项治疗成人中度社区获得性肺炎患者的Ⅲ期临床试验启动 Nabriva公司宣布开始第2项lefamulin治疗成年中度社区获得性肺炎患者的Ⅲ期临床试验。FDA给予此研究快通道评审认可。体外药效试验证实lefamulin对社区获得性肺炎常见病原菌，如肺炎链球菌、流感嗜血杆菌、金黄色葡萄球菌、肺炎衣原体和多药耐受金黄色葡萄球菌均有强抑制作用。Ⅲ期临床试验为多国、随机、双盲、安慰剂对照和非劣质性研究，将lefamulin与莫西沙星比较，评价治疗成人中度社区获得性肺炎患者的安全性和有效性。在美国、欧洲、亚洲和南半球的150个中心进行，入选740名中度社区获得性肺炎患者，按1∶1随机分到lefamulin（600 mg，2次/d）5 d与莫西沙星（400 mg，1次/d）7 d组。研究根据FDA和欧洲药物评价局（EMEA）的治疗社区获得性肺炎抗生素指南设计。FDA规定的主终点是首剂用药后72～120 h，患者临床症状改善的早期有效反应。EMEA规定的主终点是给药结束后研究者测定的5～10 d的治疗有效率，次终点是病原菌的根除率、28 d时的死亡率，以及安全性和耐受性。如果疗效较佳，2018年将同时向FDA和EMA申报批准上市。
作者： 刊期： 2016年第04期
2016年上半年美国FDA批准上市含新分子实体（NME）的单药或复方9个，生物制品许可申请（BLA）8个，合计17个。本文根据FDA批准的处方资料，简要介绍新药概况、作用原理、临床试验、黑框警告、适应证、剂量和用法、禁忌证、不良反应、药物相互作用及特殊人群中使用等。并讨论了2016年上半年在药物开发、研究和审评中的首次和重要事件。
作者：汤仲明 刊期： 2016年第04期
FDA批准拜耳公司的抗血友病因子Kovaltry用于治疗血友病A。该药是一种重组的人DNA序列来源的全长因子Ⅷ浓缩物，临时替代因子Ⅷ以有效止血，适用于血友病A（先天性因子Ⅷ缺乏）成年和儿童患者。
作者： 刊期： 2016年第04期
英诺维欧制药和GeneOne生命科学两家公司宣布其研发的寨卡DNA疫苗（GLS-5700）在美国获得批准，开始Ⅰ期临床试验，评价该疫苗预防人寨卡病毒感染。临床前研究表明，此种合成疫苗在大、小动物模型上可引起持续的抗体和T淋巴细胞反应，证明其可预防有害的病原体感染。两家公司曾开发临床使用的埃博拉病毒和中东呼吸综合征冠状病毒疫苗。此次Ⅰ期临床是开放剂量系列研究，40名健康受试者用公司的DNA皮内递药装置给予该疫苗，评价其安全性、耐受性和免疫性。寨卡病毒由伊蚊叮咬或通过性传播感染，常见感染症状是发热、关节痛和结膜炎，尤为严重的是其与出生缺陷小头症有关，为妊娠时感染病毒引起。寨卡病毒也与四肢肌肉无力的格林-巴利综合征有关。蚊媒寨卡病毒影响在扩大，至2016年5月已有58个国家和地区报道了此种病例。
作者： 刊期： 2016年第04期
辉瑞公司降脂药前蛋白转化酶枯草溶菌素9抑制剂（PCSK9i）bococizumab，与低密度脂蛋白胆固醇的清除有关。bococizumab的临床SPIRE研究，包括6个降血脂Ⅲ期临床试验，总入选32000名患者。此次是第二个Ⅲ期临床SPIRE-AI试验，为12周、双盲、安慰剂对照、随机、平行组、多中心临床研究，299名高血脂接受他汀药物治疗，均为低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C ）≥70 mg/dl者。共设bococizumab75 mg和150 mg的预充笔皮下给药两组，共主终点包括12周空腹时LDL-C水平和递药系统的成功率。治疗12周，与安慰剂组比较，患者预充笔操作完全成功，低密度脂蛋白胆固醇水平较基线时明显降低。此药耐受良好，患者一般是安全的。公司还将进行2项Ⅲ期临床对bococizumab降低高危患者心血管病发病率情况进行研究。
作者： 刊期： 2016年第04期
BioMarin公司宣布其pegvaliase治疗苯丙酮尿症的Ⅲ期临床PRISM-2试验达到主终点，血中苯丙氨酸水平较安慰剂组明显降低。Pegvaliase可替代苯丙酮尿症患者缺乏的苯丙氨酸羟化酶，分解血清中苯丙氨酸。此次8周的Ⅲ期临床为双盲、安慰剂对照、随机停药试验，86名患者随机分组，pegvaliase治疗组血中苯丙氨酸水平为527.2μmol/L，其随机停药组为503.9μmol/L；安慰剂组为1385.7μmol/L，其相应的随机停药组为536.0μmol/L。因此治疗组较安慰剂组有明显改善，血中苯丙氨酸水平降低62%。美国医学遗传学和基因组学学院发行的诊疗指南提出苯丙酮尿症患者治疗后血中苯丙氨酸水平应维持在120～360μmol/L。PRISM-2试验扩展的41周长期开放研究表明，40%血中苯丙氨酸可达120μmol/L，60%血中苯丙氨酸可达到＜360μmol/L。pegvaliase治疗组发生过敏反应者较多（为39%），而安慰剂组为14%，但在随机停药期间未发生1例过敏反应。此药常见副作用是关节痛、疲乏、头痛和注射部位反应。所有pegvaliase临床试验总计入选550名患者，190名用药超过1年，105名用药超过2年，46名用药超过3年，均无严重副作用，故用药是安全的。
作者： 刊期： 2016年第04期
辉瑞公司公布其奥英妥珠单抗-卡奇霉素（inotuzumab-ozogamicin）治疗326名复发与难治性淋巴母细胞白血病CD22阳性患者Ⅲ期临床试验资料，这是一项开放、随机研究，评价其相对于标准化疗的安全性和疗效。结果显示血液学完全缓解，无病情加重，存活改善。该复方是抗体-药物偶联物，单抗靶向恶性B淋巴细胞表面的CD22抗原，通过内化，在细胞内释放卡奇霉素摧毁细胞。此次Ⅲ期临床试验的独立主终点是完全有效反应，有或无血液学缓解及总存活时间。试验达到首个主终点：完全有效反应，复方组为80.7%，化疗组为29.4%（P＜0.01）；两组平均无病情加重存活时间分别为5.0个月和1.8个月（P＜0.01）。第2个主终点：两组总存活时间分别为7.7个月和6.7个月，2年期总存活率分别为23%和10%。两组小疾病残留有效反应持续时间分别为4.6个月（占78.4%）和3.1个月（占28.1%）。两组各有41%和11%进行了干细胞移植（P＜0.01）。常见不良反应是中性粒细胞减少症、恶心、头痛和发热。此外，两组分别有11%和1%出现肝静脉闭塞性疾病。
作者： 刊期： 2016年第04期
默克和辉瑞公司宣布其阿维单抗（avelumab）的首个关键的Ⅱ期临床试验结果。此次Ⅱ期临床JAVE?LIN Merkel 200试验是多国、多中心、开放性研究，入选88名转移性梅克尔细胞癌患者，平均年龄72.5岁，先前至少用过1种化疗，10 mg/kg静脉注射阿维单抗，每2周1次，持续6个月。主终点是由独立评定委员会按实体瘤疗效评价标准确定的佳疗效。次终点是有效反应持续时间、无病情加重存活率、总存活率、6个月和12个月的有效反应状态，以及该药的药代动力学参数和免疫原性。结果表明，作为转移性梅克尔细胞癌的二线治疗，该药显示客观有效反应率为31.8%，8名患者（9.1%）获得完全有效，20名（22.7%）部分有效，具可控安全性。78.6%患者在7周内出现有效反应，82.1%患者6个月时仍有效。6个月时无病情加重存活率为40%，总存活率为69%。常见不良反应有疲乏（23.9%）和注射部位反应（17.0%），均为轻度不良反应。
作者： 刊期： 2016年第04期
辉瑞公司宣布劳拉替尼（lorlatinib，PF-06463922）的Ⅰ/Ⅱ期临床试验的新数据。该药是新一代ALK/ROS1酪氨酸激酶抑制剂。研究显示，ALK或ROS1阳性的晚期非小细胞肺癌患者，包括脑转移者，对该药有临床治疗反应。此资料已在52届美国临床肿瘤学协会年会上发表。Ⅰ期临床试验中患者未用药治疗或使用过≥1种酪氨酸激酶抑制剂而病情加重者经该药剂量递增治疗后，总有效反应率46%（3名完全有效，16名部分有效）。平均无病情加重存活时间11.4个月，脑转移癌体积减小。Ⅰ期试验时患者每晶1～2次连续给药，主要目标是确定大耐受剂量，推荐Ⅱ期临床试验剂量。患者用药剂量水平在10～200 mg，推荐Ⅱ期临床试验剂量为每日100 mg 1次。常见不良反应有血胆固醇过多（69%）和外周水肿（37%）。进行中的Ⅱ期临床试验总入选患者240名。
作者： 刊期： 2016年第04期
Epizyme公司发布其全球进行的Ⅱ期临床试验的初步结果显示，口服一类新药EZH2抑制剂他折司他（tazemetostat）治疗复发性或难治性非霍奇金淋巴瘤患者的安全性良好，临床有客观治疗反应。这些表观遗传药物资料将在美国血液病淋巴瘤生物学会上报告。在5个同期研究组中，有4组已越过无效线，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、生发中心B细胞亚型和EZH2突变淋巴瘤，以及野生型EZH2淋巴瘤、滤泡性和EZH2突变淋巴瘤，而第5个同期组滤泡性和野生型EZH2淋巴瘤未能达到越过无效线。Ⅱ期临床试验的主终点是总有效反应率，次终点是有效持续时间和无病情加重存活率。此药安全性较佳，常见不良反应有恶心、无力、血小板减少症、中性粒细胞缺乏症和疲乏。
作者： 刊期： 2016年第04期
艾伯维公司在52届美国临床肿瘤学协会年会上宣布，新开发药Rova-T治疗高表达δ样蛋白3（DLL3）的复发性、难治性小细胞肺癌的Ⅰa/Ⅰb期临床试验中，证实癌症总缓解率39%，临床获益率89%，二线、三线患者中1年总存活率为32%。该药是靶向癌干细胞相关的DLL3的抗体-药物共轭物，80%小细胞肺癌患者的肿瘤细胞表达DLL3，正常组织不见表达，此药向表达DLL3的癌细胞递送细胞毒药物。Ⅰa/Ⅰb期临床试验是多中心、开放、剂量递增的研究，评估其单药对复发的小细胞肺癌患者治疗的安全性、药代动力学和初步疗效。入选74名均经标准治疗失败的小细胞肺癌患者。主要目标是大耐受剂量，由实体瘤有效反应评价标准量表测定的总有效率，次要目标是药代动力学参数、无病情发展存活和总存活情况，病情稳定或更好的临床获益率。常见不良反应是疲乏（35%）、胸腔积液（31%）、外周水肿（27%）、恶心（19%）、低蛋白血症（18%）、食欲减低（16%）、血小板减少症（11%）和斑丘疹（3%）。小细胞肺癌是一种侵袭性、难治性肺癌，占全部肺癌的13%～15%，5年存活率＜5%，每年新增患者约23.4万。
作者： 刊期： 2016年第04期
默克和辉瑞公司宣布口服钠离子-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂埃格列净（ertugliflozin）2次关键的Ⅲ期临床试验治疗2型糖尿病达到主终点。结果显示，该药5 mg/d和15 mg/d组的平均血糖测量A1C降低呈显著统计学差异，2016年6月第76届美国糖尿病协会科学会议上进行首次报道。26周的临床VERTIS Mono试验是随机、双盲、安慰剂对照研究，461名基线时单独饮食和运动不能恰当控制血糖，肾小球滤过率≥55 ml/（min·1.73m2），A1C 7.0%～10.5%的患者，以1∶1∶1比例分到上述两用药组及安慰剂组。主终点，26周时血糖控制改善，两用药组A1C分别降低0.99%和1.16%（与安慰剂组比，P＜0.01）。次终点A1C＜7.0%，用药组均可达到。另一项26周临床VERTIS Factorial试验，评价该药加默克公司西格列汀（sitagliptin）治疗的效果，伍用组A1C降低1.5%，单药组则＜1.1%，伍用组均优于单药组（P＜0.01）。
作者： 刊期： 2016年第04期
治疗先锋生物制药公司宣布其TD-1473，口服靶向胃肠道的泛雅努斯（pan-Janus）激酶抑制剂Ⅰ期临床试验获阳性结果。Ⅰ期临床试验是随机、双盲、安慰剂对照，单一或多剂量递增研究，对健康受试者的生命体征、心电图、血液学检查均未发现有临床意义的变化。研究资料显示，该药一般是安全的，单剂1000 mg，300 mg/d，14 d，均耐受良好。未见严重不良反应，只有轻短副作用，不必要停药。临床前结肠炎模型评价该药和托法替尼（tofacitinib）的效果，两药均明显减轻疾病，前者用药量较小，且不减少全身免疫细胞数。基于这些试验结果，公司倾向于2016年后期开始Ⅰb期临床试验，进行其治疗溃疡性结肠炎的研究。
作者： 刊期： 2016年第04期
Aerie制药公司宣布0.02%奈他地尔（netarsudil，Rhopressa）滴眼液的Ⅲ期临床Rocket 4试验已完成患者的入选工作，该药是Rho激酶和去甲肾上腺素转运体抑制剂，靶向眼小梁网，增加灌注，是眼内主要的排液机制，也可降低巩膜外静脉压及眼内液的产生。入选眼内压基线达到30 mmHg的700名青光眼患者进行90 d的药效试验，每日1次用药，与每日2次噻吗洛尔比较的非劣质性研究。在第2、第6周和90 d时每天3次（8、10和16时）测定眼内压确定主终点，在4、5和6个月相同时间点测定眼内压确定次终点。主终点是眼内压＞20 mmHg且＜25 mmHg，次终点是6个月时眼内压＞20 mmHg且＜27 mmHg。预期今年4季度获中间结果，2017年下半年向欧盟申报新药。
作者： 刊期： 2016年第04期
安进公司宣布预防慢性偏头痛药厄瑞奴单抗（erenumab，AMG 334）的全球Ⅱ期临床试验达到主终点，明显减少每月偏头痛天数。该药是全人源单抗靶向降钙素基因相关肽受体，减少传送失能性疼痛信号。全球Ⅱ期临床20120295试验是随机、12周、双盲、安慰剂对照的研究，评价该药治疗慢性偏头痛的安全性和疗效，667名患者按3∶2∶2比例分别皮下注射每月1次、安慰剂70或140 mg该药。主终点是治疗12周后，9～12周每月偏头痛天数与基线比较的改变，次终点为偏头痛天数较基线减少50%及较基线用止痛药天数的改变，累计每月偏头痛小时数较基线时的改变。结果显示，安慰剂组偏头痛较基线减少4.2 d，用药组较基线减少6.6 d。美国约有300万～700万慢性偏头痛患者，每月头痛＞15 d，其中头痛＞8 d患者多是由于偏头痛引起。
作者： 刊期： 2016年第04期
FORUM制药有限公司宣布更新其2次烟碱型乙酰胆碱受体激动剂encenicline治疗精神分裂症认知功能损害的Ⅲ期临床试验资料，证实安全性和耐受性较佳，但均未能达到共主终点认知功能损害和患者功能较安慰剂组明显改善，这是由于安慰剂组也有较高有效率的影响，故结果尚需进一步分析。encenicline的26周Ⅲ期临床试验，包括2个平行、随机、双盲、安慰剂对照的研究，在200个试验点中评价了1500名精神分裂症服用非典型抗精神病药有认知功能损害者口服encenicline的安全性和有效性。主终点对认知功能的影响，由精神分裂症的神经认知综合评分表测定，对患者功能的影响由精神分裂症认知评定量表测定。次终点临床疗效，由阳性与阴性症状量表、临床总印象量表测定，生活质量由EQ-5D量表测定。encenicline是一种口服选择性α7烟碱型乙酰胆碱受体激动剂，能透过血脑屏障，激动海马和皮层神经元α7受体，使其对乙酰胆碱反应增强，激活感觉、注意、认知的脑网络，改善认知能力。临床前研究表明α7受体激动剂增加神经元的同步化，其长时程增强可加强突触的可塑性。这些效应可能加强认知功能。
作者： 刊期： 2016年第04期
葛兰素史克公司宣布其全球Ⅲ期临床试验的人源抗白细胞介素-6（IL-6）单抗药西芦库单抗（sirukumab）治疗成人重度类风湿性关节炎达到共主终点。Ⅲ期临床SIRROUND-D试验是多中心、随机、双盲、安慰剂对照和平行组研究。入选1670名中重度患者，且抗风湿病药不能产生恰当反应者。结构性关节损伤采用van der Heijde教授改良的影像学夏普评分法评估。治疗组每4周50 mg（n=557），52周时较基线改变0.50分；治疗组每2周100 mg（n=557）为0.46分，安慰剂组（n=556）为3.69分（P＜0.01）。另由美国风湿病学会诊疗标准测量，≥20%患者关节炎体征和症状改善，16周时两用药组分别占54.8%和53.5%，安慰剂组为26.4%（P＜0.01）。常见不良反应有肝酶升高、上呼吸道感染、注射部位发红和鼻咽炎。
作者： 刊期： 2016年第04期
Remedy制药公司宣布其Cirara获FDA快通道审批认可，用于治疗毁灭性疾病大面积脑梗死。年末启动Ⅲ期临床，该药对大面积脑梗死的改良兰金量表及死亡率分析试验，受试者为大面积脑梗死患者，有显著的致残性和致死性，易脑梗死，经常发生恶性脑水肿，在毛细血管中的磺酰脲类受体1-瞬时受体电位褪黑激素4（sur1-trpm4）通道开放，导致血脑屏障功能障碍。水肿进一步引起缺血损伤和大面积脑梗死与死亡，分别高达40%和80%。Cirara是sur1-trpm4通道抑制剂，该通道在脑缺血或损伤时上调，开放时可导致水肿、中线移位、脑突出症，终导致永久性残疾或死亡。该药适合床前静脉给药，可在急救车内使用。
作者： 刊期： 2016年第04期
Zogenix公司开始其ZX008治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫的多国Ⅲ期临床试验。该药为罕见病药，获FDA快通道审批认可。Ⅲ期临床试验包括2项随机、双盲、安慰剂对照的研究，共入选105名严重肌阵挛性癫痫患儿，剂量0.2和0.8 mg/（kg/d），直到每天大30 mg。另设安慰剂组，两次试验用药组均为35名患者。主终点是相对于安慰剂组癫痫发作的频率，次终点是向欧盟申报需要的对40%和50%有效治疗反应的分析，以及无癫痫发作间隔时间。首项Ⅲ期临床1501试验正在北美多个医疗单位入选患者，另一项Ⅲ期临床1501试验将在西欧、澳大利亚的医疗单位中进行。已进行的开放试验证实，该药作用持久，对心血管安全性好，且有高水平的睡眠和生活质量改善作用。
作者： 刊期： 2016年第04期
Raptor公司宣布FDA给予吸入型左氧氟沙星（MP-376）合格的传染病药品设计认可。该药适用于治疗囊性纤维化、非囊性纤维化支气管扩张、非结核分枝杆菌感染及由于绿脓杆菌引起的慢性肺部感染患者。因而此药可享受快通道审批和增加5年市场专卖权。MP-376是左氧氟沙星吸入型制剂，属于氟喹诺酮类抗生素，用高效电子流程雾化系统递药，可以在5 min内将高浓度活性药物直接送至感染部位。MP-376还获得FDA治疗囊性纤维化肺感染的罕见病治疗药的认可。此外，MP-376已在加拿大和欧洲批准用于治疗囊性纤维化肺感染成年患者。
作者： 刊期： 2016年第04期
Mallinckrodt生物制药公司宣布为其Synacthen Depot向FDA提交研究性新药申请，此药适用于假肥大型肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy）的治疗。该药是替可克肽（tetracosactide）长效制剂，为合成的24个氨基酸的黑皮质素受体激动剂的长效制剂。公司已实质性完成临床前研究，转移和升级产品的制造程序，并与FDA密切合作，向新药审批更接近一步。该营养不良症是一种遗传性疾病，因保持肌肉完整的抗肌萎缩蛋白缺失，引起肌肉逐渐萎缩，主要影响男童，3～5岁时发病，首先是臀部、大腿和肩部的肌肉，然后是手臂、小腿和躯干的随意肌出现萎缩。
作者： 刊期： 2016年第04期
儿童用药可及已经成为一个全球性问题，儿童用药短缺、超说明书用药等情况十分严重。中国儿童用药适宜品种少、适宜剂型和规格缺乏、药物临床试验基础薄弱、不规范处方行为和不合理用药等问题比较突出。儿童用药可及需要各方面通力合作，在国家宏观调控、政策支持、企业参与和医疗机构配合等多方面共同努力，建立切实可行的方案和目标，解决儿童用药问题。本文将通过研究中国儿童用药现状，对比国外儿童用药监管措施和政策，找出存在的问题和缺陷，给出相应的建议，为推进中国儿童用药发展提供借鉴和参考。
作者：萧红街；周梦蝶；孙阳；钟武 刊期： 2016年第04期
长期以来，儿科治疗被认为是“孤儿领域”。儿科治疗中经常出现超说明书使用药物，增加了治疗无效或发生毒性反应的风险。儿童（尤其是婴幼儿）药代动力学（PK）研究中面临许多天然存在的挑战，包括知情同意率低、可用于PK研究的血量少、采血困难、微量灵敏的分析手段有限、科学先进的拟合模型较少等。目前可获得的影响药物吸收、分布、代谢和排泄过程的各发育阶段儿童的生理因素仍十分有限。为应对这些挑战，迫切需要以创新思维开发适合这一脆弱群体的有效试验方案设计。本文总结近的文献报道，综述各种用于描述儿童药物PK特征的风险小化方法。微量采样、稀疏采样、再利用采样（机会性采样）、干血斑采样和非血基质采样等策略逐渐应用于幼儿。自上而下的群体PK模型适用于稀疏样品的统计分析；自下而上的PBPK模型提供了药物处置内在规律的认识，但二者都需要更全面的确证。充分理解现有的技术和模型的优势和劣势，有助于提高儿童PK研究方案设计的创新性和科学性。
作者：王晓玲；张天宏 刊期： 2016年第04期
目的：系统评价阿奇霉素对比阿莫西林-克拉维酸治疗儿童部分急性呼吸道感染临床疗效与安全性。方法计算机检索PubMed、EMBase、Medline、Cochrane图书馆、中国期刊全文数据库，检索起止时间均从建库至2016年2月，收集阿奇霉素与阿莫西林-克拉维酸治疗儿童急性呼吸道感染临床疗效与安全性的随机对照试验（RCT），提取资料并对文献进行质量评价，采用RevMan5.2统计软件进行Meta分析。结果临床疗效评价共纳入20项RCT，合计4980例儿童患者。Meta分析结果显示，两组临床治愈率比较差异有统计学意义〔OR=0.78，95%CI（0.65，0.93），P=0.007〕，阿奇霉素在治疗部分小儿细菌性呼吸道感染方面的疗效显著优于阿莫西林-克拉维酸。其中在治疗急性中耳炎等上呼吸道感染方面，两组临床治愈率比较差异有统计学意义〔OR=0.75，95%CI（0.62，0.91），P=0.003〕，阿奇霉素疗效显著优于阿莫西林-克拉维酸；在治疗社区获得性肺炎等下呼吸道感染方面，两组临床治愈率比较差异无统计学意义〔OR=1.20，95%CI（0.62，2.33），P=0.58〕，两药疗效相当。安全性评价共纳入13项RCT，合计3474例儿童患者。Meta分析结果显示，两组不良反应发生率比较差异有统计学意义〔OR=0.49，95%CI（0.40，0.60），P＜0.00001〕。结论 Meta分析结果显示，整体上，阿奇霉素在治疗部分儿童细菌性呼吸道感染方面疗效和安全性优于阿莫西林-克拉维酸。
作者：王培香；印亚双；陈月；李文静；张啸；冯婉玉 刊期： 2016年第04期
儿童用药问题一直是世界各国面临的难题，其中重要的两个问题是缺少儿童适用的药品剂型规格，以及缺乏儿童使用药物的安全性及有效性数据。如何激励药品研发生产企业生产适宜儿童使用的药品品种、规格和剂型，引导药品生产厂家获得儿童用药数据，是儿童用药当前主要的工作。本文通过参考国内外文献，系统介绍了美国、欧盟、日本等国家和地区鼓励儿童用药研发的政策和措施，包括儿童用药相关法案、儿童用药相关机构的组成及功能、对儿童用药研发的激励措施、对儿童用药数据研究的强制措施以及对儿童用药研究的帮扶举措。同时梳理了中国近年来儿童用药研发的相关举措，为进一步完善中国相关制度提供参考。
作者：张雅慧；闫根全；张文；张鉴 刊期： 2016年第04期
目的：系统评价黄芪治疗新生儿缺血缺氧性脑病（HIE）的疗效和安全性。方法计算机检索Cochrane图书馆、PubMed、Cochrane对照试验数据库、EMBASE中国生物医学文献数据库（CBM）、中国期刊全文数据库（CNKI）、中国科技期刊全文数据库（VIP）、万方数据库，全面收集黄芪治疗HIE的随机对照试验（RCT），根据Cochrane协作网系统评价的方法进行评价。结果共纳入13项研究（1031名患者），其中11项研究为空白对照，2项为阳性对照。无随访12个月后病死率或致残率的研究报道，仅1项研究比较了黄芪组和空白对照组在治疗期末降低HIE病死率的疗效，Meta分析结果显示，两组差异无统计学意义〔RR=0.33，95%CI（0.04，3.07）， P=0.33〕。7项研究（n=597）评价了黄芪组和空白对照组治疗HIE的有效率，Meta分析结果显示，两组差异有统计学意义〔RR=1.22，95%CI（1.07，1.39），I2=48%，P=0.33〕。3项研究（n=163）比较了黄芪组和空白对照组在改善第7天（NBNA）分值的疗效，Meta分析结果显示，两组差异有统计学意义〔MD=5.37，95%CI（1.46，9.27），I2=89%，P=0.007〕。2项研究（n=111）比较了黄芪组和空白对照组在改善第10天NBNA分值的疗效，Meta分析结果显示，两组差异有统计学意义〔MD=2.03，95%CI（1.37，2.69），I2=0，P＜0.00001〕。未见严重不良反应报道。结论基于当前的研究证据，因研究质量及研究样本的局限性，尚不足以推荐黄芪在治疗新生儿HIE中的应用，其长期疗效和安全性尚需远期高质量的研究证实。
作者：杨春松；林芸竹；张思思；杨亚亚；沈红欣；张伶俐 刊期： 2016年第04期
由于中国儿童药物临床试验基础薄弱，导致上市前数据不足。因此亟需建立上市后儿童用药临床综合评价体系，以保障儿童用药安全。本文分别从如何构建综合评价体系的组织架构、运行流程和综合评价方法等方面，探索建立儿童用药临床综合评价体系的方法和路径。笔者认为，还应遵循“有证循证、无证创证”的理念，仿照美国“哨点行动”模式，利用医疗大数据解决儿童用药循证证据创造难的问题，通过采集、利用真实世界产生的临床医疗数据，开展更准确、更广泛的儿童用药综合评价。未来，基于医疗大数据的儿童用药临床综合评价体系有可能和国内目前开展的“精准医疗”计划对接，儿童用药的评价基地将逐渐成为医疗大数据和生物样本采集的“哨点”，为中国儿童用药安全主动监测乃至儿童精准医疗水平的提升带来源源不断的动力，从而保障儿童的健康。
作者：贾露露；尉耘翠；刘亦韦；孟瑶；郭志刚；彭晓霞；王晓玲 刊期： 2016年第04期
基于冷冻干燥工艺成型的口腔崩解片（简称口腔崩解冻干片）是药品市场中一类新型的口服固体制剂。该类制剂在口腔中仅通过微量存在的唾液在数秒内即可快速崩散溶解，因此服药无需用水，便捷、起效快、生物利用度高，尤其适合于儿童、老年人及吞咽困难的特殊病患者。本文对口腔崩解冻干片的处方特点、冻干原理、辅料选择、速溶机制及崩解时间的测定方法等进行了综述。
作者：王晓玲；钟武 刊期： 2016年第04期
利巴韦林为人工合成的核苷类抗病毒药，体外具有抑制呼吸道合胞病毒、流感病毒、甲型肝炎病毒、腺病毒等多种病毒生长的作用，其机制不全清楚。本文通过检索万方医学网、中国医院数字图书馆、医知网、中美两国食品药品监督管理相关网站数据库（CFDA、FDA、DailyMed）和中国药品注册数据库等，了解当前利巴韦林的药品信息及临床应用现状；根据国内外利巴韦林的药品信息及报道的儿童临床应用情况，结合我院儿科临床应用的现状，对其安全性进行评价，促进其合理应用，并对中国利巴韦林制剂的规范化管理提出建议。
作者：赵瑞玲；毛秀娣；张丽锋 刊期： 2016年第04期
本文以《WHO儿童基本药物标准清单（2015年版）》和“《国家基本药物目录（2012年版）》中儿童可用药物清单”为研究对象，定量分析两目录药物品种、剂型、规格和用药信息，得知中国目录中儿童可用药物数量与WHO基本持平，药物规格更符合儿童需求，但儿童适宜剂型较少，儿童用药体质量限制、可联合用药和可替代药物信息标识较少。建议加强儿童药物剂型的研发，从根本上解决儿童适宜药物的短缺问题；完善药物临床试验，为儿童用药提供循证医学证据支持；适应儿童基本医疗卫生服务需求，制订中国儿童基本药物目录。
作者：陈永法；卞云云 刊期： 2016年第04期
儿童用药的安全性与风险评估已成为近年来药物研发与监管工作中的热点。目前针对儿童用药的临床前安全评价工作的缺失导致临床不合理用药问题突出，为儿童用药埋下了安全隐患，严重威胁了儿童群体的健康与生命安全。因此，各国政府纷纷制定了相关法规政策进行规范管控。在临床前研究方面，由于幼龄动物与儿童的发育进程近似，近年来欧美国家开展了一系列幼龄动物实验并不断完善指导原则，逐渐能有效地预测药物对儿童的毒性影响，推动了儿童药物研发。本文从儿童药物研发所面临的难题，儿童与成人的生理差别，特别是开展幼龄动物临床前安全评价实验的重要性与关注点等方面进行详细的分析说明，以期对中国儿童药物安全评价工作提供参考依据。
作者：井潇；高杰；吴纯启；王茜莎；王全军 刊期： 2016年第04期
本文以儿童用药与成人用药的不同之处为切入点，针对目前中国儿童用药存在的主要问题，如品种、剂型和规格缺乏等进行深入分析，指出导致中国儿童用药存在问题的原因主要包括儿科药品研发成本高、市场容量相对有限、临床试验受试者招募难、临床试验机构数量相对较少、政府关于儿科药品研发的激励政策尚未真正发挥作用，并对此提出及早出台相关政策以保障研发和生产儿科药品的利润空间、选择适宜的儿科药品研发品种、促进数量足以满足需求的儿童用药临床试验机构的及早建立、将儿科药品的审批列入特别通道的对策与建议，以期为中国制定儿童用药的相关政策提供参考。
作者：孙利华；尚阳；唐密 刊期： 2016年第04期
专业培训和知识普及是化学防灾减灾的重要保障李桦*（军事医学科学院毒物药物研究所，抗毒药物与毒理学国家重点实验室，北京100850）摘要：2015年“天津港8·12特大爆炸事故”是中国化学灾害史上严重的化学爆炸事故，造成165人遇难，直接经济损失高达68.7亿元。这是一起特别重大的生产安全责任事故，集中暴露了中国在化学安全和事故防控方面存在的问题。除了安全意识不强、监管不力、违规经营等原因外，事故也暴露出危险化学品从业人员和救援队伍的化学防护专业知识缺失、应急救援技术能力不足、媒体和民众缺乏化学危害和防灾应急知识等问题，折射出中国与防灾减灾先进国家之间的差距。
作者： 刊期： 2016年第04期
作者： 刊期： 2016年第04期
