学术投稿

欧美经验对我国孤儿药研发的借鉴意义刍议

贺云龙;田侃

关键词:罕见病, 孤儿药, 开发与研究, 激励机制
摘要:目的:建立我国孤儿药研究与开发的激励机制,保障孤儿药供应。方法通过分析欧盟和美国在孤儿药研究与开发激励机制方面的有益经验,综合我国医疗卫生事业发展现状,制订符合国情的研究与开发激励机制。结果与结论通过健全我国孤儿药研究与开发的激励机制,充分调动研发机构和企业参与孤儿药研究与开发的积极性,从而终保障孤儿药的供应,保障公民生命健康权益。
中国药业杂志相关文献
  • 雪莲十味片的薄层色谱鉴别研究

    目的:建立蒙成药雪莲十味片的薄层色谱鉴别方法,提高药品质量标准。方法采用薄层色谱法对处方中的人工牛黄、红花和节裂角茴香进行定性鉴别。结果供试品溶液色谱中,人工牛黄、红花和节裂角茴香在与对应的对照品溶液相应位置上显相同颜色的斑点,色谱清晰,阴性对照无干扰。结论该法简便,结果可靠,专属性强,重现性好,可用于雪莲十味片的质量控制。

    作者:阿润;包勒朝鲁;红梅;阿拉腾敖日格勒;那生桑 刊期: 2014年第24期

  • 2010年版《中国药典》一部与二部中片剂重量差异检查的异同分析与应用

    目的:通过分析《中国药典》2010年版一部与二部中片剂重量差异检查的异同点,用于指导日常肠溶片剂检验中性状的辨别和重量差异的检查。方法依据《中国药典》2010年版一部、二部以及《药剂学》《中药药剂学》,对中成药和西药片剂包衣进行分析和对比,探讨《中国药典》2010年版一部与二部中片剂重量差异检查的异同点。结果与结论《药剂学》和《中药药剂学》分属不同的理论体系,在日常重量差异检查中应根据各自的理论范畴,进行肠溶衣片剂性状的辨别和重量差异的检查。

    作者:陈彬;杨宝;宋增炫 刊期: 2014年第24期

  • 丹红注射液用于高血压性脑出血微创术围手术期58例

    目的:探讨高血压性脑出血微创术围手术期应用丹红注射液治疗的临床疗效。方法将116例行微创手术治疗的高血压性脑出血患者随机分为两组,各58例。对照组采用甘露醇常规治疗,观察组在对照组基础上加用丹红注射液。结果治疗2周后,观察组患者血肿吸收情况明显优于对照组( P﹤0.05);总有效率观察组为50.00%,明显高于对照组的37.93%( P﹤0.05);两组患者不良反应发生率比较,差异无统计学意义( P﹥0.05)。结论高血压性脑出血微创术围手术期应用丹红注射液的临床疗效确切,且安全性好。

    作者:王丹 刊期: 2014年第24期

  • 原子吸收分光光度法测定小儿咳喘灵口服液中微量钙

    目的:建立测定小儿咳喘灵口服液中微量钙含量的方法。方法采用 Shimadzu AA-6800型原子吸收分光光度计,检测波长为422.7 nm,HNO3-H2O2(9:1)或微波消解样品。结果钙离子质量浓度在0.5~5.0μg/mL范围内与吸光度呈良好的线性关系, r=0.9998;方法回收率分别为99.00%和99.47%,RSD分别为0.76%和0.42%( n=6)。结论所建立的方法简便、快捷,结果准确,重复性好,可应用于小儿咳喘灵口服液的质量控制。

    作者:李洪斌;吕紫璇;陈健 刊期: 2014年第24期

  • 蒸制对酒萸肉微生物的影响

    目的:制订山茱萸蒸制容器,使酒萸肉微生物限度检查细菌数量低于1000个/g、霉菌数量低于100个/g。方法选择不同容器装载山茱萸,以微生物限度检查为指标,考察容器装载高度、蒸制温度、蒸制时间对酒萸肉微生物的影响,以选择合适的容器,制订合理的装载高度及蒸制温度、蒸制时间。结果与结论山茱萸拌酒后闷60 min,用不锈钢盘装山茱萸,高度2 cm,在蒸汽压力为0.001 Pa、温度为100℃时蒸制15 min、80℃烘干至水分低于4%,酒萸肉微生物限度检查细菌数量低于100个/g,霉菌数量低于10个/g,且生产周期合理,完全适用于大生产。

    作者:唐光菊;张少正;刘超;刘洪伟;夏顺敏 刊期: 2014年第24期

  • 2011年至2013年上海奉贤区中心医院抗菌药物专项整治成效分析

    目的:通过分析医院抗菌药物专项整治结果,探讨专项整治实施的成效。方法按卫生部对抗菌药物专项整治的要求,分析医院2011年至2013年门诊、急诊、住院患者抗菌药物使用率及住院患者限定日剂量( DDD )值的动态变化。结果3年来抗菌药物专项整治有一定成效,整体呈下降趋势,但部分指标未达到卫生部的要求。结论抗菌药物整治已初显成效,但仍需长期持续加强。

    作者:张晔;陆赛花;刘秀凤 刊期: 2014年第24期

  • 奥曲肽联合常规保守治疗Ⅰ期及Ⅱ期新生儿坏死性小肠结肠炎43例临床研究

    目的:探讨奥曲肽联合常规药物保守治疗Ⅰ期及Ⅱ期新生儿坏死性小肠结肠炎的临床疗效。方法选择2010年8月至2014年2月医院新生儿科收治的患儿86例,按照随机数字表法分为治疗组和对照组,各43例。两组均给予常规保守治疗,治疗组加用奥曲肽微泵静脉输注,每日1次,连续7 d。观察常规实验室检查结果的变化,测定肠道特异性标志物血浆肠脂肪酸结合蛋白(I-FABP)和粪钙卫蛋白(FC)水平。结果治疗1周后,治疗组总有效率为93.02%,明显高于对照组的81.40%( P﹤0.05);两组患儿血尿素氮、血浆总蛋白、血浆白蛋白均较治疗前无明显变化( P﹥0.05);血小板计数均明显升高( P﹤0.05),治疗组上升更明显( P﹤0.05);胆红素水平有所降低,但组间无明显差异;两组患者I-FABP和FC水平均较治疗前明显下降( P﹤0.05),且治疗组下降更明显( P﹤0.05);两组患者治疗前后血常规、尿常规、肝肾功能及心电图变化均在可接受范围内,且未见高血糖、胆石、糖耐受异常、胆汁淤积性并发症等其他不良反应。结论奥曲肽联合常规保守治疗Ⅰ期及Ⅱ期新生儿坏死性小肠结肠炎的疗效较传统保守治疗更可靠,且无明显不良反应,值得推广。

    作者:吴绍英 刊期: 2014年第24期

  • 波生坦用于儿童先天性心脏病相关肺动脉高压66例临床评价

    目的:探讨波生坦治疗儿童先天性心脏病(CHD)相关肺动脉高压(PAH)的临床疗效。方法选取医院2012年至2013年收治的66例CHD患儿,其中左向右分流组(A组)38例,功能性单心室(FSV)组(B组)28例,均口服波生坦治疗,随访并评估临床疗效与不良反应。结果 A组患儿治疗1~3个月后肺动脉高压均明显下降,心功能明显改善,差异有统计学意义( P﹤0.05)。B组患儿治疗前心功能Ⅳ,Ⅲ,Ⅱ级构成比分别为32.14%(9/28),46.43%(13/28),21.43%(6/28),末次随访各级构成比分别为0,21.43%(6/28),71.43%(20/28),另2例(7.14%)为心功能Ⅰ级,差异均有统计学意义( P﹤0.05);治疗前脉搏血氧饱和度(SpO2)为(79±5)%,末次随访时SpO2为(85±5)%,差异有统计学意义( P﹤0.05);治疗前B组患者颜面部水肿14例、胸腔积液15例、心包积液9例,末次随访时颜面部水肿2例、胸腔和心包积液各1例,差异有统计学意义( P﹤0.05)。结论波生坦治疗儿童CHD相关PAH疗效良好,值得临床推广。

    作者:张玉振;李玉峰;赵宏俊 刊期: 2014年第24期

  • 天麦消渴片对2型糖尿病合并非酒精性脂肪肝患者胰岛素抵抗的改善作用

    目的:探讨天麦消渴片改善2型糖尿病合并非酒精性脂肪肝(NAFLD)患者胰岛素抵抗的作用。方法选取2012年6月至2014年6月医院内分泌科收治的124例患者,按随机数字表法将其分为观察组及对照组,各62例。对照组给予二甲双胍片(500 mg/d,每日3次)治疗,观察组在对照组基础上给予天麦消渴片(2片/次,每日2次)治疗,持续用药12周。治疗前后测定两组空腹血糖(FBG)、餐后2 h血糖(2hPG)、糖化血红蛋白(HbA1c)、空腹胰岛素(FINS)、肝功能(ALT,AST,GGT)、肝脾CT比值、三酰甘油(TG)、总胆固醇(TC)、低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)、高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)、C肽水平,并计算体重指数(BMI)及胰岛素抵抗指数(HOMA-IR)。结果观察组治疗后FBG,2hPG,HbA1c,FINS,HOMA-IR,TC,TG,LDL-C,ALT,AST,GGT,TBIL,C肽水平显著低于对照组( P﹤0.05),而治疗后肝脾CT比值显著高于对照组( P﹤0.05);两组治疗前后BMI及HDL-C水平无统计学差异( P﹥0.05)。观察组不良反应率为6.45%,对照组不良反应率为4.84%,差异无统计学意义( P﹥0.05)。结论天麦消渴片可改善2型糖尿病合并NAFLD患者肝功能水平及胰岛素抵抗,药物安全可靠,值得临床应用。

    作者:梅峰;钱春平 刊期: 2014年第24期

  • 临床药师内分泌科药学服务实践与体会

    目的:探讨临床药师更合理的工作模式。方法回顾性分析临床药师在内分泌科参与临床诊疗的病例资料,了解临床药师与临床医师、护士、患者之间的关系,以及临床药师的日常工作内容。结果与结论临床药师提供药学服务,及时进行药学监护,可提高医疗质量,但临床药师制度仍需进一步完善。

    作者:王小梅;魏润新 刊期: 2014年第24期

  • 复方氨酚烷胺胶囊中对乙酰氨基酚的溶出度测定方法探讨

    目的:建立复方氨酚烷胺胶囊中对乙酰氨基酚的溶出度测定方法。方法采用转篮法,以0.1 mol/L盐酸溶液为溶出介质,转速为100 r/min,30 min时取样,在257 nm波长处测定紫外吸光度。结果对乙酰氨基酚质量浓度在0.5002~50.02μg/mL范围内与吸光度值线性关系良好,线性回归方程为 A=71.486 C+0.6992( r=1.0000),平均回收率为101.31%,RSD为0.72%( n=6)。结论该方法操作简单,结果准确,可作为该制剂的溶出度测定方法。

    作者:周泉;卢小兰;李全良;黄富宏 刊期: 2014年第24期

  • 中药注射剂不良反应的成因及安全用药分析

    目的:探讨中药注射剂不良反应的特点和发生原因,促进临床合理用药。方法查阅近年来中国医药学期刊中报道的中药注射剂不良反应病例,并进行分析。结果引起中药注射剂不良反应的原因极其复杂,不仅有药物本身缺陷的客观原因,也有临床使用不规范等人为的主观因素。结论临床应针对中药注射剂不良反应发生的原因采取相应措施,以减少或避免其不良反应,保障临床用药安全。

    作者:黄恩;付翔;王瑾 刊期: 2014年第24期

  • 人参皂苷Rg3诱导小鼠肝癌细胞凋亡的作用研究

    目的:探讨人参皂苷Rg3诱导细胞凋亡的作用机制。方法选用昆明种小鼠6只(雌雄各半),供传代用。选用昆明种小鼠140只(雌雄各半),按体重随机分为正常对照组(A组,n=20)、肝癌模型组(B组,n=30)、人参皂苷Rg3组(C组,n=30)、5-氟尿嘧啶(5-FU )组(D组,n=30)、人参皂苷Rg3联合5-FU组(E组,n=30)。采用小鼠肝癌细胞株H22肝内注射建立小鼠移植性肝癌模型,肝内注射24 h后,C组灌胃给药,D组腹腔内注射给药,E组灌胃结合腹腔内注射给药,连续给药10 d后,处死各组小鼠并留取标本进行检测,以免疫组织化学染色法观察细胞 Survivin的表达。结果 A组小鼠肝组织内未见 Survivin表达;D组、C 组、E 组小鼠肝癌组织Survivin表达水平均明显低于B组( P﹤0.05);E组小鼠肝癌组织Survivin表达水平低于D组和C组( P﹤0.05);D组小鼠肝癌组织Survivin表达水平与C组无明显差异。结论人参皂苷Rg3可诱导细胞凋亡,其可能机制为Survivin的高表达能抑制肝癌细胞凋亡。

    作者:马英;孔丽 刊期: 2014年第24期

  • 布洛芬缓释片人体生物等效性研究

    目的:研究布洛芬缓释片的人体生物等效性。方法2012年11月至2013年8月,选择20例男性志愿者,按随机数字表法随机分成观察组和对照组,各10例。观察组服用布洛芬缓释片,对照组服用布洛芬缓释胶囊(芬必得)。采用高效液相色谱( HPLC )法测定血药浓度,经3p97型药代动力学方案拟合并对比药代动力学参数。结果与对照组相比,观察组在峰浓度( Cmax)、0~24 h药时曲线下面积( AUC0-24)以及 AUC0-∞等水平差异均显著( P﹤0.05)。观察组峰浓度变化较平缓,且药物缓释效果较好,相对生物利用度( F值)为103.7%。结论与参比制剂相比,布洛芬缓释片可更好地发挥缓释效果,临床应用前景广阔,值得深入研究。

    作者:苏方华;陈燕;庞日兰 刊期: 2014年第24期

  • 多索茶碱注射联合布地奈德雾化对支气管哮喘急性发作的疗效及细胞因子水平的影响

    目的:探讨多索茶碱注射联合布地奈德雾化吸入治疗支气管哮喘急性发作的临床疗效及对细胞因子γ干扰素(IFN-γ)和白细胞介素-4(IL-4)水平的影响。方法选取2012年1月至2013年10月医院收治的支气管哮喘急性发作患者168例,随机分为对照组82例和观察组86例。两组患者均采用基础治疗加布地奈德雾化吸入,对照组加用氨茶碱静脉滴注,观察组加用多索茶碱静脉滴注。观察两组患者的临床疗效、主要症状和体征改善情况,于治疗前后测定气道阻力、外周血IFN-γ和IL-4的水平。结果观察组的总有效率为89.53%,明显高于对照组的74.39%( P﹤0.05);两组患者咳嗽、喘息和肺内哮鸣音评分治疗后均较治疗前下降,且观察组下降更显著( P﹤0.05);两组患者治疗后气道阻力均明显减少,且观察组减少较对照组更显著( P﹤0.05);两组患者细胞因子水平治疗后均较治疗前改善,且观察组改善幅度更大( P﹤0.05)。治疗过程中,观察组不良反应发生率为9.30%,明显低于对照组的24.39%( P﹤0.05)。结论多索茶碱注射联合布地奈德雾化吸入治疗支气管哮喘急性发作的临床疗效好,能显著改善症状,且不良反应少,并可通过调节血清IFN-γ和IL-4水平调节免疫功能,值得推广。

    作者:曹励强;张秀琴 刊期: 2014年第24期

  • 中药关节康治疗膝骨性关节炎80例

    目的:观察中药关节康治疗膝骨性关节炎的临床疗效。方法选取膝骨性关节炎患者160例,随机均分为治疗组和对照组,各80例。对照组采用常规西药治疗,治疗组在对照组基础上加用中药关节康治疗。结果治疗组患者总有效率为91.25%,优于对照组的73.75%( P﹤0.05)。结论采用关节康治疗膝骨性关节炎,以活血化瘀、补肾壮骨为治疗特点,可有效改善临床症状,促进膝功能恢复,临床疗效明显,值得临床推广。

    作者:李晓虹;李卫军;张建丽;赵全泽;焦雪莹 刊期: 2014年第24期

  • 阿莫西林克拉维酸钾片溶出度对比研究

    目的:比较国内2种规格(0.625 g和1.0 g)的阿莫西林克拉维酸钾片与原研产品的溶出度。方法取2种规格的国内及原研产品各6片进行溶出度测定,分别以900 mL蒸馏水和pH=4.0的醋酸盐缓冲液为溶出介质,浆法,转速为75 r/min,分别于5,10,15,30,45,60 min时进样测定;含量测定时以0.05 mol/L的磷酸二氢钠溶液-甲醇(95:5)为流动相,检测波长为220 nm。结果阿莫西林、克拉维酸线性范围良好,方法准确度高,精密度好,RSD值均低于0.2%。4个批号的产品15 min溶出度大于90%,在pH=4.0的醋酸盐缓冲液中溶出量略高出蒸馏水,但终均能达到溶出平台。结论2种规格的阿莫西林克拉维酸钾片国内产品与原研产品的溶出度高度相似,可作为原研产品的替代品使用。

    作者:李维;张涵懿;陈萍 刊期: 2014年第24期

  • 头孢西丁钠与头孢吡肟治疗老年支气管肺炎的疗效与安全性比较

    目的:比较头孢西丁钠和头孢吡肟治疗老年支气管肺炎的临床疗效与安全性。方法将186例老年支气管肺炎患者随机分为3组,观察组给予头孢西丁钠或头孢吡肟治疗,对照组给予阿奇霉素治疗,3组疗程均为2周。结果总有效率头孢西丁钠组为82.26%,头孢吡肟组为95.16%,阿奇霉素组为87.10%,3组总有效率的差异有统计学意义( P﹤0.05)。头孢西丁钠组、头孢吡肟组和阿奇霉素组不良反应发生率分别为9.68%,3.23%和4.84%,头孢西丁钠组与后两组的差异有统计学意义( P﹤0.05),头孢吡肟组与阿奇霉素组的差异无统计学意义( P﹥0.05)。结论头孢吡肟治疗老年支气管肺炎的疗效较头孢西丁钠更好,不良反应发生率更低,值得临床进一步研究。

    作者:李波 刊期: 2014年第24期

  • 3种红景天药效学比较研究

    目的:比较3种不同品种红景天抗缺氧功效和对老年小鼠抗氧化及免疫功能的影响。方法测定小鼠常压耐缺氧时间、小鼠断头后张口喘息时间、老年小鼠脏器系数、血常规和血清超氧化物歧化酶(SOD)、丙二醛(MDA)含量,比较3种不同品种红景天抗缺氧、抗氧化及对免疫功能的影响。结果3种红景天均能不同程度延长小鼠的常压耐缺氧时间,小丛红景天低剂量组和大花红景天中、高剂量组与正常对照组比较,差异有统计学意义( P﹤0.05或 P﹤0.01);3种红景天能不同程度延长小鼠断头后张口喘息的时间,长鞭红景天低剂量组与正常对照组比较,差异有统计学意义( P﹤0.01);3种红景天能不同程度升高老年小鼠外周血RBC的数量,长鞭红景天高剂量组与对照组比较,差异有统计学意义( P﹤0.05);3种红景天高剂量均能降低老年小鼠血清 SOD含量,对MDA均无明显影响;3种红景天对老年小鼠胸腺系数和脾脏系数无明显影响。结论从抗缺氧、抗衰老功能角度考量,3种红景天具有相似作用,小丛红景天和长鞭红景天作为大花红景天的替代品还需进一步研究。

    作者:索朗;贡布;多杰仁青 刊期: 2014年第24期

  • 基于博弈论视角的医患关系研究

    医患关系是医疗体系中基本、重要的关系,和谐的医患关系是保证卫生服务可持续发展的必要条件,也是我国医药卫生体制改革努力的方向之一。该文基于博弈理论,通过对医患关系的一次交易和重复交易的博弈分析,提出了促进医患关系健康发展的相应举措。

    作者:张玉蓉;汤少梁 刊期: 2014年第24期

中国药业杂志

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主管:国家食品药品监督管理局

主办:重庆市食品药品监督管理局